目的：2008年11月20日，艾曲波帕（eltrombopag）(Promacta)获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白、或脾切除术。本报告总结了FDA对支持该批准的临床数据的分析。
实验设计：FDA审查了来自两项双盲、安慰剂对照临床研究、一项非对照扩展研究和探索性支持研究的数据。一项研究将患者随机分为安慰剂或艾曲波帕（eltrombopag）每日三剂（30、50或75毫克）中的一种。另一项研究将患者随机分为安慰剂或艾曲波帕（eltrombopag），每天50毫克。研究药物给药6周。主要终点是反应率。完成这些和其他研究的患者有资格参加扩展研究。
结果：总体而言，231名患者被随机分配到两项对照研究中（67名接受安慰剂；164名接受艾曲波帕（eltrombopag））。每天50mg艾曲波帕（eltrombopag）治疗的患者中有59%和70%出现血小板反应。相应的安慰剂反应率分别为16%和11%。2名接受艾曲波帕（eltrombopag）的患者和1名接受安慰剂的患者以及5名停用艾曲波帕（eltrombopag）的患者发生严重出血。在扩展研究中，艾曲波帕（eltrombopag）被给予109名患者；在整个研究的季度随访点中，中位血小板计数>50x10(9)/L。主要安全性发现与肝毒性风险、艾曲波帕（eltrombopag）停药后血小板减少症恶化和出血以及骨髓网状蛋白形成有关。
结论：美国FDA批准艾曲波帕（eltrombopag）用于某些患有慢性ITP的患者是基于证明了有利的风险-收益概况，其中主要益处与证明相对难治的患者群体中血小板的临床重要增加有关到之前的治疗。详情请扫码咨询：
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