简介：目前尚无针对多次手术和放疗后复发的中枢神经系统孤立性纤维瘤/血管外皮细胞瘤（SFT/H）的治疗方法。NAB2-STAT6基因融合是这些肿瘤的标志，它上调早期生长因子，激活几种生长途径。
方法：我们用广谱酪氨酸激酶抑制剂帕唑帕尼Pazopanib治疗了两名出现多发性脑膜SFT/H的患者。我们分析了其中一个的外显子组和RNA测序数据，除了另一个脑膜SFT/H之外，还将其与5个系统SFT/H的转录组学分析进行了比较。
结果：在这两种情况下都观察到了显着的临床和放射学反应，3个月后分别下降了84%和43%。作为比较，帕唑帕尼Pazopanib仅对全身SFT/H有稳定作用。事实上，中枢神经系统SFT/H显示出帕唑帕尼Pazopanib靶向的不同酪氨酸激酶的过度表达。
结论：连续两名患有无法治疗的中枢神经系统SFT/H的患者对帕唑帕尼Pazopanib表现出惊人的部分反应，这是SFT/H前所未有的结果。这一结果可以通过表达谱的差异来解释，并需要在更大的患者群中进行确认。详情请扫码咨询：
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）