背景：Venetoclax加阿扎胞苷在美国适用于治疗新诊断的老年患者（≥75岁）或因合并症不适合进行诱导化疗的急性髓细胞白血病。
方法：在这项1/2期研究(NCT02265731)中，未经治疗（不适合接受诱导化疗）或复发/难治性急性髓细胞白血病的日本患者（≥60岁）接受口服venetoclax400mg/天（周期增加3天）1)在每28天周期的第1-7天皮下或静脉注射阿扎胞苷75mg/m2，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
结果：截至2019年12月10日，共有6名患者入组（中位年龄：75岁；未治疗：n=5；复发/难治：n=1）；中位治疗时间：10.3个月（范围，0.7-29.4）。最常见的≥3级不良事件是淋巴细胞减少症和发热性中性粒细胞减少症（每个n=4）。
四名患者报告了严重的不良事件；只有3级真菌性肺炎事件被认为可能与两种研究药物有关，需要中断venetoclax的剂量和延迟阿扎胞苷的给药。五名（83%）患者有反应（完全缓解：n=3）。完全缓解/完全缓解伴计数恢复不完全的首次反应的中位时间为1.0个月（范围，0.8-5.5）；中位总生存期：15.7个月（95%置信区间：6.2，未达到）。
结论：Venetoclax维奈托克加阿扎胞苷在日本急性髓性白血病患者中具有良好的耐受性和高反应率。详情请扫码咨询：
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