美国艾曲波帕eltrombopag治疗免疫性血小板减少症的成本效益

　　目的：艾曲波帕（eltrombopag）在2006年III期RAISE（艾曲波帕（eltrombopag）治疗慢性免疫性血小板减少症）随机安慰剂对照试验中被评估为成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)的二线治疗。超过80%的患者在2周内达到满意的血小板计数。然而，艾曲波帕（eltrombopag）作为ITP二线治疗的经济价值仍有待正式评估。本研究旨在评估使用可比较的血小板生成素受体激动剂（艾曲波帕（eltrombopag）vs罗米普司亭）治疗ITP的成本效益。　　

　　方法：在整个生命周期时间范围内实施马尔可夫模型以估计每次治疗的收益和成本。根据当前指南，该模型具有3种健康状态：（1）治疗；(2)治疗失败/终止；(3)死亡率。根据ITP的治疗目标，模型患者可能会经历3种事件：无出血、轻度/中度出血或严重出血。关于艾曲波帕（eltrombopag）使用的数据来自先前II/III期试验的开放标签扩展，包括RAISE。Romiplostim数据来自III期试验和扩展研究。通过使用源自严重出血和自然死亡率的治疗特异性死亡率来推断终生总生存率。药物、常规护理、出血事件、不良事件和死亡率的成本在模型中得到体现。　　

　　发现：艾曲波帕（eltrombopag）治疗患者获得17.58生命年和14.68质量调整生命年，而罗米司亭治疗患者获得17.52生命年和14.67质量调整生命年。艾曲波帕（eltrombopag）治疗的终生总成本估计为158万美元，而romiplostim为213万美元。敏感性分析支持基本案例发现。确定性敏感性分析预测了对严重出血率、停药率和自然死亡率的最大敏感性。概率敏感性分析表明，在52.8%的案例中，艾曲波帕（eltrombopag）可有效利用资源，门槛为50,000美元。在所有概率迭代中，艾曲波帕（eltrombopag）治疗的总成本低于romiplostim，主要是因为药物成本较低。　　

　　意义：临床数据应用于经济分析，与romiplostim相比，艾曲波帕（eltrombopag）表现出经济优势，这主要是由于主要治疗成本的降低。该模型受限于缺乏特定的患者水平数据和关于二级治疗持续时间的可靠数据，以及利用率值可能是常规护理使用的保守估计这一事实。详情请扫码咨询：