艾曲波帕eltrombopag治疗慢性免疫性血小板减少症

　　背景：艾曲波帕（eltrombopag）是一种口服血小板生成素受体激动剂，用于治疗血小板减少症。我们旨在比较6个月期间慢性免疫性血小板减少症患者对每日一次艾曲波帕（eltrombopag）与安慰剂的反应。　

　　方法：我们对既往接受过治疗且持续时间超过6个月的免疫性血小板减少症且基线血小板计数低于30,000/μL的成人进行了一项3期、双盲、安慰剂对照研究。患者被随机分配（以2:1的比例）接受当地标准治疗加上50毫克艾曲波帕（eltrombopag）或匹配的安慰剂，每天一次，持续6个月。随机化采用计算机生成的随机化时间表集中进行，并根据基线血小板计数（≤15,000/μL）、免疫性血小板减少症的治疗使用和脾切除状态进行分层。患者、研究人员和评估数据的人员对分配不知情。根据血小板反应进行剂量调整。评估患者对治疗的反应（定义为血小板计数为50,000-400，000/μL)在前6周内每周一次，此后至少每4周一次；主要终点是对艾曲波帕（eltrombopag）与安慰剂的反应几率。分析是按意向治疗。

　　发现：三名(2%)接受艾曲波帕（eltrombopag）治疗的患者发生血栓栓塞事件，而接受安慰剂的患者则没有发生血栓栓塞事件。9名(7%)艾曲波帕（eltrombopag）治疗患者和安慰剂组2名(3%)丙氨酸转氨酶浓度轻度升高，5名(4%)艾曲波帕（eltrombopag）治疗患者（安慰剂组均未分配）总胆红素升高。服用安慰剂的四名(7%)患者出现严重出血事件，而接受艾曲波帕（eltrombopag）治疗的一名(<1%)患者出现严重出血事件。　　

　　解释：艾曲波帕（eltrombopag）可有效治疗慢性免疫性血小板减少症，对脾切除术或既往治疗无反应的患者尤其有益。这些益处应与艾曲波帕（eltrombopag）治疗相关的潜在风险相平衡。详情请扫码咨询：