背景：不可切除的复发性或转移性(R/M)头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的治疗选择有限。血管内皮生长因子因其在肿瘤发生和免疫抑制中的核心作用而对R/MHNSCC的靶向治疗具有重要意义。阿西替尼是血管内皮生长因子受体(VEGFR)1、VEGFR2、VEGFR3、血小板衍生生长因子受体以及c-kit的有效抑制剂，并提供了这种方法。
方法：本文报告了根据Choi放射学反应评估标准评估阿昔替尼治疗R/MHNSCC的2期试验结果。该试验的主要终点是6个月的总生存期。
结果：29名患者入组，28名可评估疗效。61%的患者在转移性环境中曾接受过至少1次全身性治疗（范围，0-5）。9.8个月的中位总生存期和70%的6个月总生存率符合方案定义的临床疗效标准。最佳总体响应率为42%。相关分析表明，PI3K信号通路的改变与对治疗的反应增加有关（75%对17%）。在阿西替尼进展后接受免疫检查点抑制剂治疗的患者亚组中观察到对治疗的显着反应。
结论：阿西替尼治疗与经过大量预处理的头颈癌患者的生存期改善相关，PI3K通路改变可作为反应的生物标志物。需要进一步研究以评估生物标志物选择人群中的阿西替尼，特别是与免疫检查点抑制剂治疗相结合。
总结：转移性头颈部鳞状细胞癌是一种无法治愈的疾病，治疗选择有限，预后不良。这项研究首次证明靶向口服药物阿西替尼可提高经过大量预处理的转移性头颈癌患者的生存率。此外，肿瘤具有特定突变的患者从治疗中获益最大。有必要在基因组生物标志物选择的人群中单独或联合免疫疗法研究阿西替尼Axitinib。详情请扫码咨询：
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