目的:我们的目的是评估艾曲波帕(eltrombopag)治疗中国儿童慢性免疫性血小板减少症(cITP)的初始疗效、安全性和持久反应。
方法:这是一项回顾性、单中心队列研究,包括2017年7月1日至2019年1月1日期间接受艾曲波帕(eltrombopag)治疗的30名cITP儿科患者。包括接受艾曲波帕(eltrombopag)治疗至少12周和可用随访数据的患者。在随访期间评估初始反应率、持久反应率、出血事件和不良事件。
结果:艾曲波帕(eltrombopag)给药的中位持续时间为6个月(范围3-8个月)。初始响应率为73.3%。巨核细胞计数≥100个/玻片或Treg<4.5%的患者更有可能达到初始反应。中位随访期为10个月(范围6-20个月)。共有53.2%的儿科患者有长达20个月的持久反应。与巨核细胞计数<100/slide和Treg≥4.5%的个体相比,巨核细胞计数≥100/slide和Treg<4.5%的患者有超过60%的持久反应率。研究期间未发生严重出血事件或严重不良事件。
结论:艾曲波帕(eltrombopag)不仅表现出优异的初始反应,而且具有持续的疗效和安全性。巨核细胞计数≥100/slide和Treg<4.5%的患者获得增加的初始反应和更频繁的持久反应。详情请扫码咨询:
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