奥希替尼(osimertinib)作为一线用药具有成本效益吗

　　奥希替尼（osimertinib）是第三代酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，是治疗初治、表皮生长因子受体基因 (EGFR) 突变的非小细胞肺癌的具有成本效益的一线疗法吗？

　　在这项 FLAURA 随机临床试验数据的成本效益分析中，与使用第一代和第二代 EGFR-TKI 相比，使用奥希替尼在基础案例中获得的增量质量调整生命年 (QALYs) 数为 0.594 .在美国，每个 QALY 的增量成本约为 225 000 美元，在巴西约为 172 000 美元。

　　以目前的成本，按照世界卫生组织的成本效益阈值标准，奥希替尼作为EGFR突变的 NSCLC的一线治疗并不具有成本效益。

　　在过去十年中，随着靶向酪氨酸激酶抑制剂 (TKIs) 的发展，具有表皮生长因子受体 (EGFR) 基因突变的晚期非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者的生存率大幅提高。奥希替尼（osimertinib）是美国食品和药物管理局批准用于治疗发生EGFRT790M 突变的患者的第三代 TKI，最近显示与吉非替尼和厄洛替尼相比，治疗初治患者的临床结果有所改善。

　　在使用 FLAURA 试验报告的数据的基础案例中，与第一代和第二代 EGFR-TKI 相比，奥希替尼的增量 QALY 为 0.594。在美国，奥希替尼的 ICER 与厄洛替尼相比为 226 527 美元，与吉非替尼相比为 231 123 美元，与阿法替尼相比为 219 874 美元。在巴西，ICER 分别为 162 329 美元、180 804 美元和 175 432 美元。FLAURA 试验中报告的总生存期（95% CI）（风险比，0.63；95% CI，0.45-0.88）与 ICER 的相关性最强（范围为 84 342 美元至 859 771 美元）。奥希替尼对 FLAURA 试验数据的价格调整提高了成本效益。例如，与基本案例 ICER 相比，奥希替尼采购成本 10% 的折扣与 ICER 降低 20% 相关，

　　结论和相关性：

　　以目前的成本，根据世界卫生组织的成本效益阈值标准，奥希替尼（osimertinib）在美国或巴西用于EGFR突变的 NSCLC的一线治疗均不具有成本效益。

　　之前的两项研究评估了奥希替尼作为EGFRT790M 突变患者二线治疗的成本效益。然而，据我们所知，本研究代表了对一线环境中奥希替尼的首次评估。Wu 等人考虑了美国和中国的框架，并证明奥希替尼在这两种情况下都不具有成本效益。此外，他们得出结论，奥希替尼采购成本的降低应该能够实现成本效益。Bertranou 等人在英国评估了 osimertinib 的成本效益，英国的药物采购成本通常低于美国。他们发现，根据每个增量 QALY 50 000 英镑的阈值，奥希替尼成为具有成本效益的治疗的可能性为 63.4%。

　　在美国，药品价格的透明度有限，而联邦对药品价格缺乏控制，导致药品成本居世界之首。当根据人均消费能力评估不同的药品价格时，抗癌药仍然是印度和中国等经济发展中国家最难以负担的类别。在本研究中，奥希替尼的每月费用为美国人均国内生产总值的 29%，巴西人均国内生产总值的 101%。有趣的是，在美国，奥希替尼的成本不到第一代或第二代 TKI 的两倍，而在巴西，其成本几乎是第一代或第二代 TKI 的 9 倍。因此，奥希替尼在巴西维持成本效益的最高成本不应超过每月 3000 美元，而在美国，这一最高成本可能高达每月 12500 美元。这可能导致美国和巴西患者在肺癌治疗方面存在差异。

　　总之，尽管奥希替尼（osimertinib）在晚期EGFR突变的 NSCLC患者的一线治疗中非常有效，但由于其成本高，在我们的美国或巴西模型中，奥希替尼都没有成本效益。在美国，价格谈判和 10% 到 20% 的相对较小的折扣可能会实现。在巴西，需要更大的折扣或替代策略来改善更多患者的可及性。医疗保健系统的所有利益相关者都有责任成为解决方案的一部分。我们作为肿瘤学家和研究人员的角色是继续生成数据并将我们的发现传达给所有相关人员和机构。微信扫描下方二维码了解更多：