RESPONSE-2 是一项前瞻性、随机、开放标签、多中心、3b 期研究，评估鲁索替尼（ruxolitinib）与 BAT 在对 HU 耐药或不耐受的无脾肿大 PV 患者中的疗效和安全性。之前已经描述了研究设计和患者资格标准。患者是从12个国家的 48 家医院或诊所招募的。如果患者符合 WHO 标准，患有 PV，年龄在 18 岁或以上，东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态为 0 至 2，没有可触及的脾肿大，既往未接受过 JAK 抑制剂治疗，则符合条件依赖于采血（在需要随机化之前的 14 天内通过采血实现了 40% 到 45% 的 HCT）。随机化前 HCT > 45% 的合格患者进入 HCT 控制期，以确保他们的 HCT 在研究开始时相似并得到控制。根据修改后的欧洲白血病网 (ELN) 标准，符合条件的患者还必须满足 HU 抵抗（对 HU 治疗反应不足）或不耐受（HU 治疗不可接受的副作用）的定义。
通过使用经过验证的系统将患者随机分配 (1:1) 接受鲁索替尼或 BAT，该系统自动将患者编号随机分配到与治疗组相关的随机编号；随机化根据患者对 HU 治疗是否耐药或不耐受进行分层。口服鲁索替尼的起始剂量为每天 2 次 10 毫克，并且可以滴定至最多 25 毫克每天两次（每次剂量递增时以 5 毫克为增量）。单药 BAT 是根据医生的判断选择的，包括 HU（最大耐受剂量）、干扰素或聚乙二醇化干扰素、pipobroman、阿那格雷、批准的免疫调节剂或未经药物治疗的观察。所有随机分组的患者均接受低剂量阿司匹林（75-150 毫克/天），除非有医学禁忌症。
从第 28 周到第 80 周，所有随机分配到 BAT 的患者如果未达到主要终点（即 HCT 水平 > 45%，或者如果他们接受了静脉切开术）或为了安全——相关原因。如果到第 80 周，他们没有交叉并且仍然不符合交叉标准，则这些患者必须停止研究。这项为期 80 周的分析的数据截止日期为 2016 年 9 月 26 日。
主要终点是第 28 周达到 HCT 控制的患者比例；HCT 控制被定义为在第 8 周和第 28 周之间不符合采血条件，在第 8 周之前随机化后仅发生一次采血合格性。采血合格定义为确认的 HCT 水平 > 45% 并且比基线高至少 3 个百分点，或确认 HCT 水平 > 48%。关键的次要终点是达到 CHR（定义为 HCT 控制、白细胞计数 [WBC] < 10 × 109/L 和血小板计数≤ 400 × 109/L) 在第 28 周。
其他次要终点是 HCT 控制和 CHR 的持久性（即，在第 52 和 80 周实现 HCT 控制和 CHR 的患者比例）；放血资格随时间的变化、HCT 水平随时间的变化、通过触诊测量的脾脏长度、ECOG 状态；无转化生存、总生存、安全；以及患者报告结果的变化。患者报告的结果从基线到第 80 周通过以下几种问卷进行评估：骨髓增殖性肿瘤症状评估表总症状评分 (MPN-SAF TSS)、瘙痒症状影响量表 (PSIS)、EuroQol-5D-5L (EQ-5D -5L)、工作效率和活动障碍 (WPAI) 以及患者总体变化印象 (PGIC)。鲁索替尼现在的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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