艾曲波帕eltrombopag治疗难治性再生障碍性贫血效果的研究情况

　　美国国立卫生研究院在 SAA 中使用艾曲波帕（eltrombopag）的非随机 2 期研究结果。43 名至少 6 个月前开始接受至少一个疗程 IST 且血小板计数低于 30x103 的SAA 患者/ul 已注册。受试者使用剂量递增方案进行治疗，从 50 毫克开始，每 2 周增加 25 毫克，最大为 150 毫克。主要终点是 3-4 个月时的血液学反应。

　　如果患者有反应，他们将被允许进入研究的扩展阶段，他们可以无限期地继续服用药物，或者直到决定停止服用。入组的患者接受了大量的预处理，之前接受了中位数为 2 个疗程的 IST。几乎所有患者都依赖红细胞和血小板输注，6 名患者符合定义为 SAA 和中性粒细胞计数 <200/ul 的非常严重的再生障碍性贫血的标准。43 名患者中有 17 名 (40%) 对艾曲波帕有血液学反应。看到了几个多系反应在反应评估中。

　　美国国立卫生研究院研究中的一名患者因白内障误诊而在 10 周时停用艾曲波帕。尽管停止了研究药物，他继续有三系反应并且保持独立输血。随后对该方案进行了修改，以允许在所有三个谱系的血细胞计数达到可接受的水平并且不再需要输血时停止用药。6 名患者停药，所有患者均通过正常细胞骨髓活检在停药 24 个月后继续保持稳定计数。

　　可以得出这样的结论：当产生临界质量的 HSC 时，功能性造血功能可以将血细胞计数维持在接近正常范围内，而无需持续或持续暴露于艾曲波帕。由该试剂刺激的原始祖细胞是否具有更有利的再增殖能力尚不清楚，但这是目前正在研究的领域。虽然随访时间相对较短，但我们相信有证据表明，至少在一部分患者中，短暂接触艾曲波帕可能足以恢复造血功能。

　　大多数继续使用艾曲波帕的患者血细胞计数持续改善，一些单系反应者改善了其他谱系。七名患者最终表现出三系反应。只有基线网织红细胞计数是治疗前反应的预测因子，可能反映了残留的 HSC 数量，正如先前在 IST 中所证明的那样。艾曲波帕耐受性良好，除了罕见的可逆性转氨酶外，没有剂量限制性毒性，类似于 ITP 中更大的安全性和有效性研究。所有患者在基线和药物治疗时都进行了骨髓活检，没有人显示网状蛋白染色增加，这是最近 ITP研究中的一个问题.在一些应答者中观察到骨髓细胞数量增加。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。