2019 年 5 月 24 日，美国食品和药物管理局批准鲁索替尼（Ruxolitinib ）用于 12 岁及以上成人和儿童患者的类固醇难治性 aGVHD 。批准基于研究 INCB 18424-271，这是一项鲁索替尼的开放标签、单臂、多中心研究，招募了 49 名类固醇难治性 aGVHD 2-4 级患者（西奈山急性 GVHD 国际联盟标准）。鲁索替尼以 5 mg 每天两次给药，剂量可以增加到 10 mg 每天两次。该试验的主要终点是第 28 天的 ORR。中位反应持续时间为 16 天（95% CI：9, 83），从第 28 天反应到死亡或需要新的 aGVHD 治疗的中位时间为 173 天（95% CI 66，NE）。
此外，诺华公司正在开展两项大型 III 期试验，将鲁索替尼与最佳标准治疗在类固醇难治性 aGVHD 和 cGVHD 中进行比较。它们是招募期间的开放标签研究。然而，临床数据和结果尚不可用。在此背景下，我们分析了在西班牙造血移植和细胞治疗组 (GETH) 中心内使用鲁索替尼治疗 GVHD。我们的数据为迄今为止关于这种新治疗策略的可用信息增加了证据。
2015 年 10 月至 2017 年 7 月期间，79 名接受 HSCT 并出现对类固醇耐药的 GVHD 的患者接受了鲁索替尼治疗。在这项回顾性、观察性和多中心研究中，使用从 13 个西班牙中心收集的数据对他们进行了评估，其中包括 7 名儿科患者（<14 岁）。中位年龄为 51 岁（范围，0-73）。最常见的基础疾病是：急性髓性白血病（38%）、非霍奇金淋巴瘤（16.5%）和急性淋巴细胞白血病（15.2%）。大多数患者接受了降低强度的调理方案（57%）。整个人群的患者基线特征见表1.值得注意的是，分别有 53% 和 55% 的 aGVHD 或 cGVHD 患者接受了三线或更多线或先前的治疗。
23 名患者接受鲁索替尼治疗难治性 aGVHD。所有患者的 aGVHD 为 2-4 级，20 名患者（87%）为 3-4 级；先前治疗的中位数为 3（范围 1-5）。ORR 为 69.5%（16/23），这是在中位治疗 2 周（范围：0.5-4 周）后获得的，21.7%（5/23）达到 CR。中位随访时间为 78 天（范围：4-913）。鲁索替尼的中位剂量为 20 毫克/天，分为两个剂量。值得注意的是，我们发现不同器官的治疗反应没有差异。
更具体地说，66.7% 的胃肠道 GVHD 患者确实有反应，19% 获得了 CR。17/23 的患者 (73.7%) 使用鲁索替尼可以减少类固醇剂量。在全球范围内，6 个月的总生存率为 47%（CI：23-67%）。有反应者与无反应者在 6 个月时的总生存率 (OS) 分别为 62% 和 28%。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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