移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后发病率和死亡率的主要原因。一线治疗基于使用高剂量皮质类固醇。不幸的是，急性和慢性移植物抗宿主病的二线治疗仍然是一个挑战。鲁索替尼（ruxolitinib）已被证明是对这些患者有效且安全的治疗选择。79 名患者接受了鲁索替尼治疗，并在这项回顾性多中心研究中进行了评估。23 名患者接受鲁索替尼治疗难治性急性移植物抗宿主病，之前接受过中位数为 3（范围 1-5）次的治疗。在中位治疗 2 周后获得的总体反应率为 69.5% (16/23)，21.7% (5/23) 达到完全缓解。56 名患者接受了难治性慢性移植物抗宿主病的评估。先前治疗的中位数为 3。
总体反应率为 57.1% (32/56)，其中 3.5% (2/56) 在中位 4 周后获得完全缓解。在急性 (17/23, 73%) 和慢性移植物抗宿主病 (32/56, 57.1%) 组中都可以逐渐减少皮质类固醇。aGVHD 患者 6 个月时的总生存率为 47%（CI：23-67%）（有反应者与无反应者为 62% 与 28%），cGVHD 患者 1 年总生存率为 81%（CI：63-89%） （83% vs 76% 响应者 vs 无响应者）。在现实生活环境中，鲁索替尼是一种有效且安全的 GVHD 治疗选择，在大量预先治疗的患者中，难治性急性和慢性移植物抗宿主病的 ORR 分别为 69.5% 和 57.1%。
一线全身治疗包括高剂量的皮质类固醇。不幸的是，超过 50% 的患者不会有足够的反应，因此需要二线治疗。该亚组患者的预后特别差，治疗相关死亡的风险显着升高。直到最近，还没有批准的 GVHD 治疗方法。
鲁索替尼是被批准用于骨髓纤维化和真性红细胞增多症[治疗的口服给药选择性Janus激酶（JAK）抑制剂。JAK 抑制剂可缓解这些患者与过量促炎细胞因子相关的症状 。由于 JAK-STAT 通路对 T 细胞活化的关键作用，JAK 抑制剂可能通过抑制供体 T 细胞扩增和炎性细胞因子产生、调节性 T 细胞 (Treg) 功能和活力来减少 GVHD。基于此背景，Spoerl 等人。已经报道了鲁索替尼在小鼠和人类中控制 GVHD 的有效性。
几种方法已被评估为二线治疗中的缓解疗法。难以对严重程度（表现高度异质性的结果）和治疗反应进行分级，以及使用几种免疫抑制药物进行序贯或同时治疗，因此很难评估任何方法的有效性。在这种情况下，德国小组公布了一项回顾性研究的数据，其中 95 名患有类固醇难治性的中重度 GVHD 患者接受了鲁索替尼治疗。aGVHD 和 cGVHD 的总体缓解率 (ORR) 分别为 44/54 (81%) 和 35/41 (85%)，aGVHD 的完全缓解率 (CR) 高达 46%。
为了评估长期随访结果，他们在第二次分析中收集了数据来自同一患者。在中位随访 19 和 24 个月后，aGVHD 和 cGVHD 组的持续 ORR 为 22/54（41%）和 10/41（24%）。1 年总生存率 (OS) 分别为 62.4% (CI: 49.4–75.4%) 和 92.7% (CI: 84.7–100%)。报告了 19 名接受鲁索替尼挽救治疗的 cGVHD 患者的结果。他们描述了 19 名患者中有 18 名的早期部分反应 (PR) 以及 19 名患者中的 17 名的持续类固醇节约效应。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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