背景：我们进行了一项多中心、2阶段、开放标签、II期试验，以评估达克替尼在复发性胶质母细胞瘤(GB)和表皮生长因子受体基因(EGFR)扩增伴或不伴III变体成人患者中的疗效和安全性(EGFRvIII)缺失。
方法：首次复发的患者被纳入2个队列。队列A包括具有EGFR基因扩增但没有EGFRvIII突变的患者。队列B包括具有EGFR基因扩增和EGFRvIII突变的患者。给予达克替尼（45毫克/天）直至疾病进展/不可接受的不良事件（AE）。主要终点是6个月时的无进展生存期（PFS；RANO标准）（PFS6）。
结果：队列A中的30名患者和队列B中的19名患者入选。中位年龄为59岁（范围39-81），65.3%为男性，东部肿瘤协作组表现状态0/1/2分别为10.2%/65.3%/24.5%。PFS6为10.6%（队列A：13.3%；队列B：5.9%），中位PFS为2.7个月（队列A：2.7个月；队列B：2.6个月）。4名患者在6个月时无进展，3名患者在12个月时无进展。中位总生存期为7.4个月（A组：7.8个月；B组：6.7个月）。最佳总体反应包括1个完全反应和2个部分反应(4.1%)。在12名患者中观察到病情稳定（24.5%：队列A中有8名，队列B中有4名）。腹泻和皮疹是最常见的AE；20(40.8%)名患者经历了3-4级药物相关AE。
结论：达克替尼Dacomitinib在EGFR扩增的复发性GB中具有有限的单药活性。本试验中4名有反应患者的详细分子特征可用于选择可从达克替尼中获益的患者。详情请扫码咨询：
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