在同种异体造血细胞移植后发生类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (aGVHD) 的患者预后较差，突出了未满足的治疗需求。在这项开放标签的 2 期研究中，年龄至少 12 岁且患有 II 至 IV 级类固醇难治性 aGVHD 的患者有资格接受口服鲁索替尼（ruxolitinib），从每天 5 毫克开始，加皮质类固醇，直到治疗失败、不可接受的毒性或死亡。
主要终点是第 28 天的总体反应率 (ORR)；关键的次要终点是 6 个月时的反应持续时间 (DOR)。截至 2018 年 7 月 2 日，71 名患者接受了至少 1 剂鲁索替尼。其中 48 名患者 (67.6%) 在入组时患有 III/IV 级 aGVHD。在第 28 天，39 名患者（54.9%；95% 置信区间，42.7%-66.8%）获得总体缓解，其中 19 名（26.8%）获得完全缓解。
任何时间的最佳 ORR 为 73.2%（完全缓解，56.3%）。在皮肤 (61.1%)、上消化道 (45.5%) 和下消化道 (46.0%) 以及肝脏 (26.7%) 中观察到了反应。中位 DOR 为 345 天。6 个月时的总生存率估计为 51.0%。在第 28 天，接受鲁索替尼和皮质类固醇治疗的 43 名患者中有 24 名 (55.8%) 的皮质类固醇剂量比基线减少 50% 或更多。
最常见的治疗中出现的不良事件是贫血 (64.8%)、血小板减少 (62.0%)、低钾血症 (49.3%)、中性粒细胞减少 (47.9%) 和外周水肿 (45.1%)。与类固醇难治性 aGVHD 患者的历史数据相比，鲁索替尼产生了持久的反应和令人鼓舞的生存率，否则这些患者的结果很糟糕。安全性与鲁索替尼和该患者群体的预期一致。最常见的治疗中出现的不良事件是贫血 (64.8%)、血小板减少 (62.0%)、低钾血症 (49.3%)、中性粒细胞减少 (47.9%) 和外周水肿 (45.1%)。与类固醇难治性 aGVHD 患者的历史数据相比，鲁索替尼产生了持久的反应和令人鼓舞的生存率，否则这些患者的结果很糟糕。
安全性与鲁索替尼和该患者群体的预期一致。最常见的治疗中出现的不良事件是贫血 (64.8%)、血小板减少 (62.0%)、低钾血症 (49.3%)、中性粒细胞减少 (47.9%) 和外周水肿 (45.1%)。与类固醇难治性 aGVHD 患者的历史数据相比，鲁索替尼产生了持久的反应和令人鼓舞的生存率，否则这些患者的结果很糟糕。安全性与鲁索替尼和该患者群体的预期一致。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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