基于上述临床前数据，通过神经纤维瘤病临床试验联盟进行了使用两阶段 Simon Optimal 设计的卡博替尼（Cabozantinib）的多中心、前瞻性、开放标签、单臂 2 期试验）。参与者年龄≥16 岁，患有 NF1，并且进行性或有症状的 PN 不适合手术。主要结果测量是通过核磁共振成像 (MRI) 的中央审查确定的目标 PN 的体积反应。成功定义为≥25% 的参与者在 12 个周期后达到部分反应 (PR)。最初招募了 9 名受试者以提供有效性和安全性的证据。
如果这 9 名受试者中至少有一名获得 PR，该研究将招募多达 24 名受试者，以招募至少 17 名可评估受试者。如果至少有 3 种反应，即 I 型误差为 5%，功效为 80%，无效假设成功率为 5%，而治疗的反应率为 25%，则该药物被认为是有意义的。允许将毒性剂量减少至 20 mg 的最小日剂量。对于接受治疗的患者，在第 4、8、12、18 和 24 周期后评估了 MRI 体积反应。
PR 定义为 MRI 上肿瘤体积从基线减少 20% 以上。如果参与者接受了至少一剂研究药物，则被认为可评估毒性，如果他们完成≥2 个治疗周期和一次随访，则认为可评估反应核磁共振。到第 8 周期未达到肿瘤体积至少减少 15% 的参与者被排除在研究之外，以努力平衡毒性风险与 12 个月实现 PR 的假设低可能性。次要终点包括安全性和耐受性、评估肿瘤疼痛强度的患者报告结果 (PRO)（数值评定量表-11；NRS-11）、日常生活中的疼痛干扰（简要疼痛量表-疼痛干扰量表；BPI-PI）和疾病特异性生活质量（PedsQL NF1 模块）、药代动力学 (PK) 以及循环内皮细胞和细胞因子。
参与者来自神经纤维瘤病临床试验联盟站点。2014 年 9 月至 2014 年 12 月期间，最初招募了 9 名参与者。根据研究设计，直到 2015 年 5 月才停止招生，当时其中一名受试者获得了满足扩展到第二阶段最低标准的 PR。然后，另外 14 名参与者被招募到 2016 年 2 月。 两名参与者在接受卡博替尼之前被确定不合格，一名受试者在经历 1 级厌食、便秘、疲劳和恶心后在第一周期退出研究，一名受试者被确定为接受研究药物后不合格。总共有 21 名参与者可评估毒性，19 名参与者可评估反应（中位年龄 23 岁，范围 16-34 岁；中位基线肿瘤体积 557 mL，范围 57-2954 mL）。更多关于卡博替尼的价格购买，请咨询下方微信。
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