大多数患者接受鲁索替尼（ruxolitinib）作为附加免疫抑制疗法的治疗，剂量为 5-10mg，每天口服两次。根据先前定义的 aGVHD （移植物抗宿主）诊断标准对 aGVHD 的反应进行评估.简而言之，治疗反应分为完全反应（CR）、部分反应（PR）或治疗失败。鲁索替尼 CR 被定义为不存在任何与 GVHD 相关的症状。PR 被定义为在一个器官中 aGVHD 的严重程度至少有一个阶段的改善，而没有任何其他器官的恶化。回应必须持续至少 3 周。治疗失败的定义是 aGVHD 没有改善，任何器官的 aGVHD 恶化至少一个阶段，以前未受影响的器官出现 aGVHD 表现，以及使用任何额外的药物来控制疾病。在开始使用鲁索替尼治疗后的任何时间，对患者的最佳反应进行评分，并在任何后续全身免疫抑制治疗开始时进行随访。
在cGVHD的情况下，考虑进行 GVHD 评分的器官部位包括皮肤、嘴巴、眼睛、肠道、肝脏、肺、关节和筋膜，以及生殖道。每个器官或部位根据 4 分制 (0-3) 评分，0代表未受累，3 代表严重损伤.鲁索替尼 CR 定义为不存在任何与 cGVHD 相关的症状。cGVHD 的 PR 定义为所有全身免疫抑制治疗的终止或长期（4 周）减少至少50%。失败被定义为在开始使用鲁索替尼治疗后使用任何其他药物来控制 GVHD，包括恢复较早使用的药物或增加任何免疫抑制治疗的剂量。由于毒性而停止使用鲁索替尼治疗不被视为治疗失败。反应持续时间的计算是从开始用鲁索替尼治疗后反应开始到随访结束、GVHD 复发、新的 GVHD 症状的发展或先前存在的 GVHD 症状恶化。
共有 54 名 aGVHD 患者，其中 34/54 (63%) 名患者有多个器官受累，用鲁索替尼治疗。所有患者都患有 3 级或 4 级 aGVHD，39/54 (72.2%) 名患者超出了 aGVHD 的二线治疗。既往 aGVHD 治疗的中位数为 3（范围：1-7）。总缓解率 (ORR) 为 81.5% (44/54)，包括 25 个 CR (46.3%)。开始鲁索替尼治疗后的中位反应时间为 1.5 (1–11) 周。数名重症患者， 肝或皮肤 GVHD对鲁索替尼显示出令人印象深刻的反应。一名4级肠道SR-aGVHD 患者在对鲁索替尼的反应前后接受了连续活检。组织学评估显示鲁索替尼治疗前肠上皮大量破坏，鲁索替尼治疗开始后肠上皮显着再生。
在 8/25 名患者中测量了活化 T 细胞 (CD3+HLA-DR+)的绝对数量，在移植中心治疗的 12/25 名患者中测定了 IL-6 和可溶性 IL-2 (R) 受体的水平弗莱堡。我们观察到，与药物开始前一天相比，鲁索替尼治疗期间所有三个促炎参数均显着下降。并且所有这些患者都对鲁索替尼治疗有反应。这些数据表明，鲁索替尼可以在大多数患有 SR-aGVHD 的患者中引起显着的临床反应，同时显着减少促炎细胞因子。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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