背景：依维莫司是一种口服mTOR（哺乳动物雷帕霉素靶点）抑制剂，目前被批准用于治疗进行性胰腺神经内分泌肿瘤（NETs）。尽管很有希望，但只有分散的数据（通常来自非专门研究）可用于胰外NET。
患者和方法：对已发表的关于依维莫司在胰外NET中使用的数据进行了系统评价，目的是总结其有效性和耐受性的当前知识。此外，根据原发部位的不同，评估了依维莫司的有用性。
结果：本研究包括22篇不同的出版物，包括874名患者和456名接受依维莫司治疗的胰外NET。发现了9个不同的胰外NET的主要部位。中位无进展生存期为12.0至29.9个月。一项II期前瞻性研究未达到进展的中位时间，5例临床病例的进展间隔时间为12至36个月。
在7项前瞻性研究、2项回顾性研究和2项病例报告中观察到客观反应。疾病稳定的患者比例很高，从67.4%到100%。依维莫司在胰外NET中的毒性与该药物的已知安全性一致。
结论：依维莫司治疗胰外NET患者似乎是一种安全且耐受性良好的有前景的策略。需要通过专门针对该主题设计的临床试验来验证对这一新兴机会的利用。
实践意义：本研究回顾了所有关于依维莫司在456例胰腺外神经内分泌肿瘤(NETs)中使用的已发表数据，并总结了目前关于该药物有效性和安全性的知识，除胰腺NETs外尚未获得批准。无进展生存率和一些客观反应似乎很有希望，并支持延长这种药物的使用。
逐站点分析似乎表明，某些亚型的NET，如结肠直肠癌，可能比其他原发性NET对依维莫司更敏感。通常没有严重的不良事件报告，很少需要停药；因此，依维莫司everolimus应被视为胰腺外NET的有效治疗选择。详情请扫码咨询：
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