艾曲波帕(eltrombopag)是血小板生成素受体的小分子口服激动剂。最初用于改善慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 的血小板减少症,后来发现它对血小板减少症的各种其他病因以及遗传性骨髓衰竭综合征有效。最近,它已用于同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 后的血小板减少症和移植物功能差,没有任何严重的不良事件。尽管疗效的前瞻性证据有限,但越来越多的报告表明艾曲波帕在 HSCT 后血小板减少症和移植物功能差中的安全性和有效性。这为进一步研究评估在这种情况下使用艾曲波帕的功效和成本效益提供了一个令人兴奋的机会。
艾曲波帕(SB-497115) 是血小板生成素受体部分 (TpoR,也称为 CD110 或 c-Mpl)的小分子非肽口服激动剂。该药物与受体蛋白复合物的跨膜结构域相互作用,启动下游信号转导通路,包括 Janus 激酶/信号转导和转录激活因子 (JAK/STAT) 和丝裂原活化蛋白激酶 (MAP-K) 信号转导通路。
这些途径最终导致参与的细胞分化和增殖。临床前研究以及健康志愿者研究显示血小板计数增加。这导致其在慢性 ITP和慢性丙型肝炎相关肝硬化的血小板减少症中进行研究,最终导致其在 2008 年获得 FDA 批准。艾曲波帕耐受性良好,没有报告与剂量相关的严重不良事件。常见的副作用是上呼吸道感染、发烧、肌肉骨骼疼痛和肝功能酶升高。
艾曲波帕治疗重度再生障碍性贫血的疗效几乎是偶然发现的。关于艾曲波帕在复发难治性 SAA 中疗效的 1/2 期研究,最初设计是为了测试艾曲波帕对难治性血小板减少症患者再生障碍性贫血的安全性和潜在疗效。有趣的是,该试验的结果显示,共有 44% 的患者在接受单药治疗时至少对一种细胞谱系有血液学反应。现在艾曲波帕的价格是多少?更多详情可咨询下方微信。
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