虽然缺乏植入或原发性移植失败是造血干细胞移植的罕见并发症（发生在 2-3% 的病例中），但 HSCT 后持续性血细胞减少，称为移植物功能不良 (PGF) 的发生率可能高达 20%的患者。PGF 的确切定义尚未标准化，但跨研究使用的定义是持续性血小板减少症（血小板计数≤ 20 × 109L）伴中性粒细胞减少症（绝对中性粒细胞计数≤ 0.5 × 109L）和/或贫血（血红蛋白≤ 70 g） /L) 在 HSCT 的第 28 天后至少连续3天。在 PGF 中使用艾曲波帕（eltrombopag）的证据最初以孤立病例报告的形式出现。两者都描述了一个案例，每个艾曲波帕（50 毫克）在同种异体造血干细胞移植后成功用于移植功能不良的完全计数恢复。来自中国的发表了他们在 12 名造血干细胞移植后移植功能不佳的患者中使用艾曲波帕（50-75 mg）的经验。艾曲波帕的中位给药时间为8周，10/12 名患者 (83.3%) 显示总体反应，8 名患者的计数完全消退，即使在逐渐减量和停药后，这些反应仍持续。
这应该与发育不良-再生障碍性骨髓和完全供体嵌合体相关，没有并发移植物抗宿主病 (GVHD) 或疾病复发。据推测，PGF 的发病机制是由一种或多种因素引发的免疫和炎症环境，如感染、败血症、GVHD、病毒再激活、药物治疗，以及 HLA 错配程度、干细胞剂量和调理强度。尽管纠正了可逆原因，但仍持续存在的 PGF 的治疗选择是有限的，来自同一供体的造血干细胞增强是唯一经证实有益的疗法。然而，PGF 的病理生理学与再生障碍性贫血等获得性骨髓衰竭综合征非常相似，这开辟了使用艾曲波帕的可能性。
发表了他们在意大利对 12 名 PGF（包括半相合 HSCT）患者进行艾曲波帕治疗（50-150 毫克）的经验。该研究将长期孤立性血小板减少症纳入其移植物功能差的纳入标准，总体反应率为 58.3% (7/12)，50% (n = 6) 患者的计数完全消退。所有获得完全缓解的患者都能够逐渐减量并停止用药。
迄今为止，关于在半相合 HSCT 中使用艾曲波帕的最大数据来自 Fu 等人。其中艾曲波帕 (25–100 mg) 用于单倍相合 HSCT 后的一组患者 (n = 38) 以适应各种适应症 [PIT(n = 8)、SFPR (n = 15) 和 PGF (n = 15)]。他们显示所有患者的总体反应率为 63.2% (n = 24)，PGF 的总体反应率为 60%。在响应者中，79% (n = 19) 能够逐渐减少和停止艾曲波帕。多变量分析显示血细胞减少症的类型（PIT、SFPR 或 PGF）不能预测对艾曲波帕的反应。然而，在开始之前骨髓中存在足够的巨核细胞预测了反应。表中总结了关于使用艾曲波帕治疗 HSCT 后移植物功能不佳的现有文献（包括摘要和原始文章）.现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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