与我们之前的 EPAG 治疗 rSAA 临床试验的患者相比，研究 2 中的用艾曲波帕（eltrombopag）治疗的患者患者先前接受的免疫抑制治疗较少，并且在研究开始时接受血小板输注的患者较少。其他人口统计学和临床特征相似。中位随访时间为 27.5 个月（3.0-46.7 个月）。在研究 2 中没有发生可能或可能与 EPAG 相关的先前未知的不良事件。四名患者经历了肝酶水平的临时 3 级升高。一名患有严重血细胞减少症且在研究开始时没有可解释的骨髓中期的患者（唯一患者编号 19 [UPN19]）在 EPAG 给药 10 周后在外部医院被诊断为 AML，他在诱导化疗期间死于败血症。重新分析后，在他的基线骨髓中可检测到罕见的未分化原始细胞。没有其他患者在研究中死亡。
40 名研究 2 名患者中有 20 名 (50%) 在 24 周主要终点达到了血液学反应。儿科（9 名中的 4 名）和成人（31 名中的 16 名）患者的反应率相似。尽管与研究 1 相比，研究 2 中的反应率更高，但最初的无效假设与研究 1 相比反应至少增加 20% 被拒绝，因此在招募 40 名可评估患者后因无效而停止累积。20 名有反应的患者中有 5 名 (25%) 在 12 周时没有达到反应标准，但在 24 周时达到了。12 周时的反应主要是单系 (65%)，而大多数反应在 24 周时变为双系 (45%) 或三系 (35%)（补充图 2）。因此，多谱系反应的数量在额外 3 个月的 EPAG 治疗中几乎翻了一番（41% 对 79%；P= .04）。尽管该比较不是研究终点，但在研究 2 与研究 1 中，基线和 12 周之间的 ANC 显着增加（补充表 3）。绝对网织红细胞计数 (ARC) 表现出类似的趋势，研究 2 中 12 周时 ARC 值的平均增加比研究 1 中更大。 总之，这些数据支持以 150 mg/d 的全剂量进行初始治疗并继续至少 24 周，因为与无反应者在 12 至 16 周时逐渐增加剂量和停药相比，12 至 24 周之间的患者计数改善和挽救更快。
根据流式细胞术，如果 GPI阴性中性粒细胞超过 1%，则认为存在 PNH 克隆。在基线时，40 名患者中有 8 名有 PNH 克隆；8 人中有 7 人是 EPAG 响应者。治疗 6 个月后，8 名患者中有 4 名 PNH 克隆大小增加了 >20%，而另外 4 名患者的 PNH 克隆大小趋于平稳或略微增加（补充图 3）。一名在基线时没有可检测到 PNH 克隆的患者在 24 周主要终点时具有 1.2% 的 PNH 中性粒细胞。在研究中没有检测到其他新的 PNH 克隆，包括在延长臂中长期使用 EPAG 的有反应患者。
与单变量和多变量分析中的研究相比，研究开始时的ARC 不是研究 2 中 12 周时反应的预测因子（补充表 4）。同样，ARC、ANC、年龄调整的端粒长度、从第一次和最后一次 IST 开始的时间、IST 轮数或存在 >1% GPI 缺陷的中性粒细胞都不是研究 2 中 24 周时反应的预测因子。 在多变量分析中在研究 1 和研究 2 的 12 周合并数据中，ARC 较高的患者（以前被证明是对初始 IST 反应的唯一最预测因素）和第一次 IST 的持续时间较短的患者更有可能对 EPAG（ARCP< .022；从第一个 IST 到开始 EPAG 的时间，P< .009）。这些变量可能反映了更高的残留 HSPC 池。
20 名研究 2 应答者中有 19 名继续使用 EPAG 超过 24 周;唯一的例外是 UPN22，其 EPAG 在 24 周时停止进行细胞遗传学进化。所有有反应的患者在主要终点或之后不久都完全独立于输血。9 名患者最终达到了之前 SAA 试验中定义的完全缓解标准（血小板 >100 × 109/L，血红蛋白 >10 g/dL，ANC >1 × 109/L）。只有 1 名患者 (UPN2) 在 EPAG 给药期间失去了血液学反应。
在达到方案定义的稳健或稳定三系反应标准（稳健 ANC >1 × 109/L、血红蛋白 >10 g/dL 和血小板 >50 × 109/中位用药时间为 11.6 个月（范围，6.2-27.5 个月）（补充表 2）后，L 为 >8 周或稳定计数且不依赖输血 >6 个月）。13 名患者中有 5 名因血细胞计数下降（中位数为 EPAG 停药后 172 天（范围，64-279 天））重新开始了 EPAG，5 名患者中有 5 名获得了第二次反应。EPAG 在 1 名患者 (UPN9) 中第二次成功减量，并且在没有药物的情况下保持稳定的血细胞计数 3 年。更多关于艾曲波帕的价格购买，请咨询下方微信。
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