从2008年9月至2011年2月，来自23个国家的330名患者被随机分配为2：1接受卡博替尼（Cabometyx）（219例）或安慰剂（111例）。治疗组的基线特征平衡良好。40％（n = 133）的患者曾接受过抗癌治疗，而21％（n = 68）的患者曾接受过TKI治疗。25％的患者接受了两种或两种以上的全身疗法（卡博替尼24％；安慰剂28％）。大多数患者（285 [86％]）患有散发性疾病。
大约一半的患者（48.2％; N = 159）分别为RET突变阳性，12％（N = 41）分别为RET突变阴性，和39％（N = 130）具有未知RET突变状态由于丢失的序列数据或存在未知意义的突变。M918T是主要的RET突变（74％； 159例已记录突变的患者中的118例）。大多数患者的主要疾病部位包括淋巴结，肝，肺和骨骼。
在数据库截止日期，卡博替尼组的患者中有45％（219名中的98名）和安慰剂组中的14％（111名中的15名）患者正在接受研究治疗。接受卡博替尼治疗的患者的算术平均暴露时间为204天（四分位数间距为99至392天），几乎是安慰剂治疗患者的中位数暴露时间（中位数为105天；四分位间距为83至170天）。由于数据截止时接受治疗的患者比例很高，因此卡博替尼治疗组的中位暴露时间被低估了。随访的中位时间为13.9个月（范围3.6至32.5个月）。
该研究达到了其主要终点，证明IRC确定了PFS的改善。与安慰剂相比，卡博替尼治疗导致PFS显着改善。卡博替尼组的中位PFS持续时间估计为11.2个月，安慰剂组为4.0个月。分层HR为0.28（95％CI，0.19至0.40;P<0.001）。数据补充中提供了检查原因列表。由研究人员确定的PFS分析获得了类似的结果（13.8-v3.1个月中位数PFS; HR为0.29; 95％CI为0.21至0.42;P<.001）。在所有计划的主要终点敏感性分析中获得的HR与主要分析相似，且变化范围很窄（0.28至0.32；数据增补）。Kaplan-Meier估计卡博替尼组1年存活和无进展患者的比例为47.3％，安慰剂组为7.2％。
接受卡博替尼治疗的患者在第12周时的降钙素和CEA反应分别为140（64％）和170（78％），以及接受安慰剂治疗的患者为61（55％）和71（64％）。无法评估患者的最常见原因是缺乏基线的第12周评估或基线评估和第12周评估之间的降钙素测定改变（数据补充中提供了详细信息）。基线时，卡博替尼和安慰剂组降钙素的平均值分别为6,370 pmol / L（SD，11,332 pmol / L）和8,846 pmol / L（SD，15,722 pmol / L）。
对于CEA，卡博替尼和安慰剂组的平均值分别为736μg/ L（SD，3,555μg/ L）和1,108μg/ L（SD，5,168μg/ L）（威尔士t检验）P= .58）。判断这些基线值没有显着差异。从基线到第12周，与安慰剂组相比，卡博替尼组的降钙素显着降低（平均值为-45.2％[SD，60.71％]）（+ 57.3％； SD为115.4％；P<.001）。从基线到12周CEA水平的变化表现出相似的趋势（-23.7％[SD，58.21％]在卡博替臂v+ 88.7％[SD，182％]在安慰剂组;P<0.001甲通常将基线至第12周时降钙素和CEA的变化（最多增加约200％）与目标病变大小的变化进行比较，可以观察到线性关系。现在卡博替尼的仿制药也开始售卖了，更多详情可咨询下方微信。
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