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单药达拉非尼Dabrafenib用于BRAFV600E突变的组织细胞增生症

时间:2021-02-26 11:17 来源:康安途 作者:康安途出国看病

  维罗非尼最近在VE-BASKET试验的基础上获得了食品和药物管理局的批准,用于治疗BRAFV600E突变的ECD。但是,由于毒性,许多患者需要减少维罗非尼的剂量或停用。虽然有威罗菲尼到达拉非尼(Dabrafenib)没有直接的比较,一些研究报告与达拉非尼不良事件的发生率较低。已经有三个单病例报告治疗的BRAFV600E-mutated ECD与达拉非尼,替代的BRAF批准用于治疗的抑制剂BRAFV600E-mutant转移性黑素瘤。然而,到目前为止,尚无达拉非尼治疗过的LCH患者,在维拉非尼不耐受的情况下,仅有一项关于达拉非尼治疗的报道。我们报告了来自三个机构的11例患者的单药达拉非尼治疗的ECD或ECD / LCH,(1)初始组织细胞增生疗法,(2)化疗或放疗失败后,或(3)停药后因毒性或不耐受而接受维罗非尼治疗。

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  这是患者的1月1日之间处理ECD或ECD / LCH的回顾性研究日,2014年10月31日在纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSKCC),NY,USA,血液学在Shaare洗德医学系,2017年,以色列耶路撒冷中心以及美国佛罗里达奥兰多健康中心佛罗里达大学健康癌症中心。回顾性审查获得了机构审查委员会的同意,但未经同意。

  ECD被诊断基于先前已经公布的标准,和在证实CD68所有情况下组织活检+/的CD1a-组织细胞浸润,骨骼异常的情况下对99锝骨显像或18-氟正电子发射断层摄影/计算机断层扫描( FDG-PET / CT)和ECD的至少一种其他特征性表现(黄斑,肾周浸润,“主动脉包膜”,心包浸润,右心房假性肿瘤或脑或硬脑膜浸润)。使用Memorial Sloan Kettering癌症中心-可操作的癌症靶标的综合突变谱(MSK-IMPACT)分析或焦磷酸测序对活检组织进行基因组分析。

  达拉非尼单药治疗最初的剂量为50mg BID至150mg BID。记录不良事件并根据治疗医师的判断进行剂量调整。在开始达拉非尼之前及之后的随访中均进行了FDG-PET / CT扫描,以测量几乎所有病例中的疾病反应。此外,在适当时还进行了器官特异性成像,例如颅骨磁共振成像(MRI)。主要反应评估是通过FDG PET / CT,使用已发布的改良的《实体瘤中的PET反应标准》(PERCIST)进行的。

  简而言之,使用PERCIST标准进行了以下修改:最多选择5个病变,对SUV进行体重标准化,每个病变的FDG亲和力计算为SUV最大病变-SUV最大肝脏背景= SUV经过背景校正,或简称为“ SUV”。对于脑部病变,可使用脑背景代替肝背景。小于零的值视为0,这允许将病变的FDG亲和力视为超出背景的过度亲和力。完全代谢反应(CMR)的定义是所有病变均降至或低于背景。部分目标代谢反应(PMR)定义为所有目标病变的总SUV相较基线下降50%或更多;进行性代谢性疾病(PMD)定义为SUV所有目标病变或新出现的可评估病变的总和最低点增加50%或更多;当反应不符合其他标准时,即为稳定代谢疾病(SMD)。现在达拉非尼的价格是多少?更多详情可咨询下方微信。

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(责任编辑:康安途海外就医)

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