艾曲泊帕/艾曲波帕是一个可靠的二线治疗选择

　　目前儿童ITP的一线治疗仍为糖皮质激素及IVIG，但长期反复使用糖皮质激素可对儿童患者的生长发育产生不良影响；IVIG治疗有效率高，但存在血制品输注以及大量输注相关不良反应等。艾曲波帕/艾曲泊帕作为二代口服促血小板生成剂治疗ITP得到广泛应用。本组23例儿童ITP患者艾曲泊帕治疗的总有效率为60.87%（14/23），用药后血小板水平均明显高于治疗前（P<0.001），64.29%（9/14）的患者持续用药≥6个月仍维持疗效。

　　在本研究中艾曲波帕的治疗剂量由低至高逐渐调整，分别有30.43%、43.48%的患者在治疗后第1周和第2周内起效，中位起效时间为10.5（3~42）d。接受艾曲波帕治疗后患者WHO出血评分较治疗前明显改善，出血症状得到很好控制（P<0.05）。国外文献报导艾曲波帕治疗儿童ITP不良反应发生率很低，只有轻微到中度的不良反应，本研究结果与其一致，以转氨酶及胆红素增高为常见不良反应，均自行恢复或对症治疗后恢复，无严重不良事件发生。

　　关于艾曲波帕停药方面的研究，Mahévas等在对接受艾曲波帕治疗的患者停药和长期缓解的数据进行分析，未发现取得长期缓解的预测因素。目前还无法预测哪些患者在停用艾曲波帕治疗后可能会复发或出现持续反应。本研究中3例患者药物逐渐减停后血小板计数持续>30×109/L，提示逐渐减停剂量可能会延长停药后疗效的维持时间。

　　国外文献报道的主要是艾曲泊帕治疗儿童慢性ITP。本研究中有52.17%（12/23）患者为新诊断/持续性ITP，这部分患者艾曲波帕的总有效率达58.33%，提示对于不愿接受糖皮质激素治疗或输注血制品的新诊断及持续性ITP患者，艾曲波帕也是一种有效的治疗选择。

　　对于艾曲波帕的治疗剂量选择，在PETIT和PETIT2临床试验中6岁以上患者的起始剂量为50 mg/d，1~6岁患者为25 mg/d。因东亚裔患者比高加索人种相同剂量下血浆艾曲泊帕的浓度要高43%，因此Kim等建议≥6岁东亚裔儿童的起始剂量为25 mg/d，1~5岁儿童为12.5 mg/d。

　　本组病例艾曲波帕的中位起始剂量为25.0（12.5~50.0）mg/d，18例起始剂量为25 mg/d的患者中仅4例治疗有效，而在14例有效患者中7例起效剂量为50 mg/d。为观察不同年龄阶段的疗效差别，我们将患者分为1~6岁、7~12岁、13~17岁三组，总有效率分别为33.33%（2/6）、60.00%（6/10）、85.71%（6/7），大多数6岁以下儿童的最大剂量低于75 mg/d，考虑可能存在治疗剂量不足影响低龄组的疗效，同时不除外不同年龄段的ITP患者发病机制存在不同导致艾曲波帕的疗效差异，这需要进一步探讨验证。

　　本研究结果初步显示，对于儿童ITP，艾曲波帕是一个有效、可靠的二线治疗选择，其长期应用的耐受性、安全性均良好，但大多数患者在停药后维持疗效短暂。本研究样本量较小，对于艾曲波帕治疗中国儿童ITP的初始推荐剂量、不同年龄组的疗效差异及影响艾曲波帕疗效的可能因素尚需继续研究。微信扫描下方二维码了解更多：