杜氏肌营养不良症（DMD）是一个X染色体隐性遗传的肌肉疾病。引起DMD的原因是一个叫做dystrophin的基因的突变。Dystrophin的作用主要是连接肌纤维之间的细胞骨架。当dystrophin蛋白失去功能的时候，细胞膜通透性改变，大量的钙离子涌入细胞，造成细胞内线粒体破裂。线粒体损伤引起细胞内活性氧自由基的升高是造成肌细胞最终死亡的原因之一。
地夫可特（deflazacort）是FDA批准的第二个用于用来治疗杜氏肌营养不良症的药物。厂家的定价为每年8万9千美元。相比于之前获批的每年30万美元的Exondys51要便宜许多。
地夫可特经美国FDA批准上市的适应症是治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者，该药一种泼尼松龙，属于肾上腺皮质激素类药。地夫可特之前在加拿大和一些欧洲国家被广泛处方。微信扫描下方二维码了解更多：
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