PTC疗法公司，正在向监管部门申请，增加Emflaza（地夫可特）针对5岁前儿童使用。Emflaza在两年前的2017年2月获得了美国食品药品监管局（FDA）的批准，治疗5岁以上患有进行性肌营养不良（DMD）的患者，不论突变类型。
对于这个申请，FDA已经做出了7月4日的审批结果目标日期（PDUFA）。地夫可特是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药。Emflaza由马拉松制药研发。马拉松制药随后将Emflaza以1.4亿美元卖给了PTC公司。
当时，PTC公司就表示，在获得了马拉松的地夫可特后，将考虑扩大适应人群。因为，批准的适应症只“限于少数患者”，PTC希望在所有5岁以上的DMD患者使用。但5岁前儿童到底能否使用，还得看研究数据。微信扫描下方二维码了解更多：
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