目前为止芦可替尼药品在国外临床上的应用的效果还是非常的理想,根据临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。同时,PMF患者使用本品长期治疗后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。实质上芦可替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂,其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。芦可替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗对临床治疗领域有着新的意义,可以改变治疗现状,为患者带来新希望。
我国目前主要针对PMF患者出现的如贫血、脾肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床症状进行常规治疗。英国骨髓纤维化研究和诊治指南(2014)推荐PMF患者在以下情况首选芦可替尼治疗:症状性脾脏肿大,影响生活质量的PMF相关症状,PMF导致的肝脏肿大和门脉高压。可见芦可替尼临床地位渐已凸显。芦可替尼最常见的3/4级血液学不良反应为贫血(24.5%,1例停药)、血小板减少(11%,3例停药)以及粒细胞减少(3.1%)。除无力(2.5%)外,其他3/4级非血液学不良反应发生率均很低。这与之前的两项Ⅲ期COMFORT临床试验的结果一致,显示了芦可替尼在中危-1MF人群中具有与中危-2和高危MF人群中一致的安全性和有效性。
芦可替尼药品适用治疗中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。根据以上的结果显示芦可替尼的效果是理想的,不同于传统治疗手段,芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂,针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。对缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量,延长生存期有很大的帮助。
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