在FLT3阳性急性的骨髓白血病是白血病的一种，骨髓瘤是多见于成人身上，同时这种疾病也是随着年龄的增长而发病率随着增加。一般来说这种常规的化疗治疗的响应率是是很低的，特别是在五年的生存率是很低的。目前针对这种疾病，除了使用化疗的方式还有什么有效的治疗方式呢。近二十多年来，对于白血病治疗方面并无很大的突破，直到米哚妥林rydapt的获批上市，才打破了这个局面，米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案。
由丹娜—法伯癌症研究所的Richard Stone博士（Richard Stone, MD）带领的一项靶向药物临床试验，成为针对新近诊断的急性髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）的首个新疗法，这是逾25载以来有关该疾病疗法的首项突破。新药物名为米哚妥林（学名：midostaurin，商品名：雷德帕斯，Rydapt®），已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，它被用于与化学疗法结合的组合疗法，以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国，每年急性髓性白血病的新增病例为21000人，前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。在名为RATIFY的临床试验中，针对新近确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者，我们看到了米哚妥林和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。现在，米哚妥林能为这组高危患者群体提供一个新的治疗护理标准” ，Stone博士说道。
在名为RATIFY临床试验展现出米哚妥林对这组患者的益处。这项实验是由Stone博士领导的一项国际级第三期临床试验。Stone博士是丹娜—法伯癌症研究所成人白血病科（Adult Leukemia Program）的主任。有717位此前未能治愈FLT3-突变急性髓性白血病的患者参与了该试验。其中，与那些仅接受过化疗的患者相比，接受米哚妥林和化疗组合疗法的患者生存期明显更长，且死亡率要低23%。
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