Piqray的疗效在SOLAR-1试验中进行了研究,该试验是一项随机试验,该试验对572名绝经后妇女和男性患有HR阳性,HER2阴性,晚期或转移性乳腺癌,其癌症在接受芳香酶抑制剂时或之后发展。试验结果显示,对于肿瘤有PIK3CA突变的患者,向氟维司群添加Piqray可显着延长无进展生存期(中位数为11个月对5.7个月)。
Piqray的常见副作用是高血糖水平,肌酐增加,腹泻,皮疹,血液中淋巴细胞数量减少,肝酶升高,恶心,疲劳,红细胞计数低,脂肪酶增加(胰腺释放的酶) ),食欲减退,口腔炎,呕吐,体重减轻,低钙水平,aPTT延长(血液凝固需要更长时间发生)和脱发。
建议医护人员监测服用Piqray治疗严重超敏反应(不耐受)的患者。警告患者可能出现严重的皮肤反应(皮疹可能导致皮肤或嘴唇和牙龈等粘膜起皱和起泡)。建议医疗保健专业人员不要对有严重皮肤反应病史的患者进行治疗,如Stevens-Johnson综合征,多形红斑或中毒性表皮坏死松解症。Piqray的患者报告了严重的高血糖症(高血糖),并且尚未确定Piqray在1型或未控制的2型糖尿病患者中的安全性。在开始使用Piqray治疗之前,建议医护人员检查空腹血糖和HbA1c,并优化血糖控制。应监测患者在治疗期间肺炎/间质性肺病(肺组织炎症)和腹泻。Piqray必须免除患者用药指南,该指南描述了有关药物用途和风险的重要信息。
Piqray是第一个根据实时肿瘤学评估(RTOR)试点计划批准的新分子实体的新药申请(NDA),该计划允许FDA在正式提交申请之前开始分析关键功效和安全数据集,允许审核小组开始审核并尽早与申请人沟通。Piqray还使用了更新的评估援助(AAid),这是一个多学科评审模板,旨在将FDA的评论重点放在批判性思维和一致性上,并减少花在管理任务上的时间。通过这两个试点项目,今天批准Piqray比2019年8月18日的处方药使用者费用法案(PDUFA)VI截止日期提前约三个月。
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