对于晚期手术无法完整切除、且常规放化疗无效的新型甲状腺髓样癌通常缺乏有效的治疗手段，发生进展或远处转移将严重危及生命。随着对肿瘤发生、发展和转移的分子生物学机制深入研究，靶向药物逐渐用于MTC的治疗探索，展现出良好的应用前景。
2015年美国甲状腺协会（ATA）基于MTC文献重新进行系统回顾，对第1版MTC 的诊断和治疗指南进行了修订。根据实体瘤的疗效评价标准，有明显的肿瘤病灶、症状明显或进展性转移性病灶的MTC患者，靶向抑制RET和血管内皮细胞生长因子受体（VEGFR）的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗被认为是有效的全身治疗手段。美国食品药品管理局（FDA）已经批准凡德他尼和卡博替尼用于晚期MTC的治疗，然而在中国尚无标准的治疗方案。
安罗替尼是一种新型多靶点小分子TKI，主要抑制靶点包括VEGFR、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）、c-Kit等。天津市肿瘤医院高明教授和中国医学科学院肿瘤医院唐平章教授牵头开展的局部晚期或转移MTC Ⅱ期临床试验中，安罗替尼初步显示出较好疗效，该项研究入选了2016年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会壁报讨论，并于2018年11月正式发表在《甲状腺》（Thyroid）上，引起国际领域重视。
该研究从2013年7月开始，在全国8个研究中心共入组受试者58例，中位年龄为46.9岁。安罗替尼给药方式为口服12mg, 每天1次，用2周停1周，21天为1个治疗周期。经最佳疗效分析，33位受试者病灶部分缓解（PR），客观缓解率（ORR）为56.9%；54位受试者疾病稳定，疾病控制率（DCR）为93.1%。在接受安罗替尼治疗后的24周、36周和48周的无进展生存率分别为 92.2%、87.8% 和84.5%。
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