Balversa(Erdafitinib)是治疗尿路上皮癌的首个靶向药物

　　Erdafitinib由Astex Pharmaceuticals（2011年被大冢制药收购）研发，后杨森在2008年与Astex签订了全球授权许可和合作协议，负责Erdafitinib的开发和商业化。2018年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Erdafitinib用于尿路上皮癌的突破性疗法认定，该药物的新药申请获得了优先审评资格。2019年4月12日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，由杨森在美国上市销售，商品名为Balversa®，用于治疗尿路上皮癌，成为全世界首款针对转移性尿路上皮癌的靶向药物。

　　尿路上皮癌（UC）最常见于膀胱，起源于膀胱内的尿路上皮细胞。该病是美国第六大最常见的癌症类型之一。在美国，2018年预计将确诊8万多例UC新病例，预计有1.7万例膀胱癌患者死亡。对于转移性疾病患者，由于肿瘤进展迅速，缺乏有效的治疗方法，尤其是复发性或难治性疾病，预后很差。

　　目前，IV期转移性膀胱癌患者的相对5年生存率仅为5%。携带FGFR基因改变的转移性UC患者预后很差，对治疗的应答率低，并且可能对免疫检查点抑制剂治疗具有抵抗性，该类患者中存在着远未满足的显著医疗需求。尿路上皮癌的病因与膀胱癌相类似，吸烟及职业性致癌剂是重要因素，可发生于任何年龄，甚至于儿童。其发病率随年龄增长而增加，高发年龄50-70岁。男性膀胱癌发病率为女性的3-4倍。对于转移性疾病患者，由于肿瘤进展迅速，缺乏有效的治疗方法，尤其是复发或难治性疾病，预后很差，他们的相对五年生存率仅为5%。这些患者急需新的治疗方法来缓解疾病，延长生命。

　　Balversa®是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的小分子抑制剂，对FGFR家族四种受体（FGFR 1~4）均有抑制作用，被称为口服泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。因此，FGFR成为近年来癌症靶向治疗的热门靶点。Balversa®为口服片剂，每片含3 mg、4 mg或5 mg的Erdafitinib。推荐初始剂量为每日1次，每次8 mg，如果符合标准，每日剂量可增至9 mg，整片吞服。

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