新基及其开发合作伙伴Bluebird Bio上周四（5月2日）在《新英格兰医学》杂志上发布了bb2121第一阶段研究CRB-401的临时数据，这项研究主要针对BCMA靶向嵌合抗原受体CART细胞治疗候选复发和难治性多发性骨髓瘤患者的效果。两家公司表示，在试验中接受治疗的33名患者中，有15名患者获得了全面疗效反应，9名患者获得了部分疗效反应。该研究中的患者此前均接受过治疗，包括在大多数患者使用过免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和达拉珠单抗进行预先治疗。除了一名患者之外，其他患者以前都接受过自体干细胞移植。
最常见的≥3级副作用事件是血液学毒性，包括中性粒细胞减少症（85％），白细胞减少症（58％），贫血症（45％）和血小板减少症（45％）。 14名（42％）患者发生神经毒性，其中13例（39％）为≤2级，1例（3％）4级，神经毒性在1个月内消退。25（76％）名患者出现细胞因子释放综合征; 23（70％）为≤2级，2（6％）为3级事件；所有事件都是可逆的。14例（42％）患者发生感染；细胞因子释放综合征患者的峰值CAR-T细胞扩增较高，输注后6个月57％的患者血液中CAR-T细胞仍可检测到。
美国国家癌症研究中心实验移植和免疫学分会医学博士、该研究资深作者兼首席研究员James N. Kochenderfer说，“CAR-T细胞治疗是复发/难治性多发性骨髓瘤患者研究的一个重要领域，我们仍然需要新的选择。此次研究对于CAR-T细胞的扩张和持久性感到鼓舞，迄今为止我们已经看到了bb2121安全性的可控反应。”
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