SARC024 是一项多激酶抑制剂瑞戈非尼治疗特定亚型肉瘤的随机安慰剂对照II期研究。4 月 23 日,JCO 报道了骨肉瘤队列的研究结果。
经委员会评估后,试验入组提前终止。研究达到首要终点,和安慰剂相比,瑞戈非尼显著改善 PFS。由于试验的交叉设计,两组的 OS 没有显著差异。瑞戈非尼应考虑为复发转移性骨肉瘤患者的治疗选择。
纳入 42 名至少接受过一线治疗的转移性骨肉瘤患者,随机接受瑞戈非尼或安慰剂治疗,疾病进展时允许交叉。首要研究终点是 PFS。
10 名安慰剂治疗患者进展后交叉到药物组。两组的 PFS 分别是 3.6 月 vs 1.7 月(HR 0.42,P=0.017)。由于试验的交叉设计,OS 没有显著差异。瑞戈非尼组 3-4 级不良事件发生率 64%,包括 1 例 4 级结肠穿孔。
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