迄今为止，已证明CAR-T细胞治疗仅对白血病和淋巴瘤等血癌有效，并且这些治疗仅靶向在一些特定癌症中高表达的抗原。比如，已被FDA批准的两种CART细胞疗法Yescarta和Kymriah分别用于治疗白血病和淋巴瘤。两者的原理均为将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。第三个靶向称为BCMA的抗原的CAR T细胞疗法预计将在今年晚些时候被批准用于治疗多发性骨髓瘤（蓝鸟公司）。
这些治疗方法目前已经证实可以诱发的显着反应 - 即使是生存期仅仅几个月的晚期癌症患者也可以完全根除，在某些情况下强烈响应持续数月甚至数年，并且，总的来说，这些CAR T细胞疗法引起的副作用已经证实在“临床上可以控制”。医学界一直希望CAR T细胞可以为更多的实体肿瘤开发！
然而，CAR T细胞具有重要的局限性。一是它们的靶抗原必须位于癌细胞的表面，可以让T细胞的基因工程受体 -嵌合抗原受体（CAR）-可以与之结合。其之所以在血液瘤中疗效显著，是因为血液瘤的肿瘤细胞有着祖传的靶点——CD19（只存于肿瘤细胞中而不存在于正常细胞），我们可以轻易的依靠这个靶点带领CAR-T细胞找到癌细胞，消灭癌症。二是CAR T细胞不像传统药物，它们可以在身体中释放出可以杀死许多细胞的强大免疫反应。因此，CAR T细胞疗法会特别关注对健康组织损伤的风险。但是实体瘤中并没有这么明显的只存在于癌细胞中而不存在于正常细胞中的靶点。因此，这给CAR-T治疗实体瘤带来了非常大的困难。
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