Avapritinib，也就是上市之初产品线里的BLU-285, 是目前Blueprint旗下研发进展最快的小分子靶向药，针对两种罕见病： GIST（胃肠道间质瘤）和SM（系统性肥大细胞增生症）。
Avapritinib靶向两种激酶，分别是KIT和PDGFRa：KIT又称为干细胞生长因子受体（Mast/stem cell growth factorreceptor），c-KIT或者CD117，是一种受体酪氨酸激酶；PDGFR（血小板衍生生长因子受体，Platelet-Derived GrowthFactor Receptor），同样属于酪氨酸蛋白激酶家族，包括PDGFRa和PDGFRb两种类型。KIT和PDGFR都是当前肿瘤治疗的热门靶点。
Blueprint计划在2019年上半年向FDA递交Avarptitinib在两个适应症的上市申请，分别是PDGFRa 外显子18基因突变的GIST和四线GIST，该上市申请是基于名为NAVIGATOR的临床试验结果。从上述的临床试验数据可以看到，对于携带特定基因突变的GIST患者（PDGFRa 外显子18D842V 突变），Avapretinib展示了非常好的临床效果，ORR（总体响应率）是86%，且在12个月的时候，持续响应率达到76.3%。此外，FDA也先后授予了Avapretinib突破性疗法、孤儿药和快速审批资格。
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