索拉菲尼/索拉非尼对比TACE治疗晚期肝癌的成本效益分析

　　索拉非尼（索拉菲尼）和经动脉化疗栓塞术 (TACE) 都可能为晚期肝细胞癌 (HCC) 提供生存益处。采用任一种作为一线疗法都会带来重大的成本和资源影响。我们旨在评估索拉非尼和 TACE 在晚期 HCC 中的成本效益。

　　方法：

　　在一个假设的 60 岁晚期 HCC 和 Child-Pugh A/B 型肝硬化患者队列中构建了一个马尔科夫模型，该队列在 2 年的时间范围内。三种策略（完全或剂量调整的索拉非尼和 TACE）在两种成本环境中进行了比较：中国和美国。从 27 篇文章的系统评价中提取了转换概率、效用和成本。进行了敏感性分析和蒙特卡罗分析。

　　结果：

　　完全和剂量调整的索拉非尼分别产生 0.435 和 0.482 质量调整生命年 (QALY)，而 TACE 产生 0.375 QALY。在中国，全剂量索拉非尼与 TACE 的增量成本效益比 (ICER) 为 101,028.83 美元/QALY，而在美国，与 TACE 相比，全剂量索拉非尼是优势策略（ICER 为 -1,014,507.20 美元/QALY）。与全剂量索拉非尼相比，剂量调整的索拉非尼在中国（-$132,238.94/QALY）和美国（-$230,058.09/QALY）均是负 ICER 的主导策略。然而，目前尚无剂量调整的索拉非尼，因此应将全剂量索拉非尼与 TACE 进行比较。如可接受性曲线所示，全剂量索拉非尼是这两个国家在可接受的支付意愿阈值下的最佳策略。具体来说，

　　结论：

　　对于晚期 HCC 患者，与全剂量索拉非尼（索拉菲尼）或 TACE 相比，调整剂量的索拉非尼可能具有成本效益。然而，当限制全剂量索拉非尼和 TACE 之间的比较时，在可接受的 WTP 阈值下，全剂量索拉非尼对这些患者具有成本效益。

　　我们的研究表明，基于基础案例分析、敏感性分析和 WTP 分析，与全剂量索拉非尼或 TACE 相比，在中国和美国治疗晚期 HCC，剂量调整的索拉非尼具有成本效益。据我们所知，这是第一项比较索拉非尼与 TACE 的 CE 的研究。以前的 CE 研究仅限于索拉非尼与 BSC 的比较。然而，由于 BSC 只是一种姑息治疗形式，不会改善健康结果，因此在研究当前最适合晚期 HCC 的治疗方法时，将 TACE 等积极治疗与索拉非尼进行比较是更好的策略。此外，这也是第一项比较不同剂量（全剂量和剂量调整）索拉非尼与 TACE 治疗晚期 HCC 的研究。

　　关于全剂量索拉非尼（索拉菲尼）本身的 CE，在我们的研究中，在中国以 16,703 美元的成本获得 0.435 的 QALY 与之前的中国研究中的相似（QALY，0.45；成本，19,149 美元），但不是与意大利研究一致（QALY，0.16；成本，14,841 美元；）。以更短的 QALY 为代表的全剂量索拉非尼对意大利患者的较差疗效可以解释这种不一致。同时，对于剂量调整的索拉非尼组，我们研究中其在中国的 CE 优于意大利的研究，这可能是由于支出较高（意大利：16,625 美元对比中国：10,488）但 QALY 较低在意大利（意大利：0.440 vs. 中国：0.482）。

　　就治疗之间的相对 CE 而言，意大利研究和中国研究均表明，与 BSC 相比，全剂量索拉非尼不是一种具有成本效益的治疗方法。然而，意大利的研究认为索拉非尼（索拉菲尼）在剂量调整条件下具有成本效益。同样，在我们的研究中，剂量调整的索拉非尼具有成本效益，而全剂量索拉非尼和 TACE 则不然。这可能是由于剂量调整的索拉非尼以更低的成本提供了相似或更高的生存获益。索拉非尼在其许可剂量内治疗有效但成本高昂，因此寻找改善其 CE 的方法非常重要。半剂量索拉非尼具有相当甚至更好的疗效和显着减少支出显然是一个不错的选择。然而，最佳索拉非尼剂量的问题仍有待在未来的研究中进一步研究。

　　关于 TACE 在晚期 HCC 中的作用，我们的研究表明，TACE 产生的预期寿命和 QALY 比索拉非尼略短。虽然 TACE 可以在一定程度上根除活肿瘤，但 TACE 后过度表达的血管生成和炎症因子促进剩余肿瘤的增殖和转移限制了总生存期的延长。此外，在考虑成本时，TACE 不是美国当前设定的 WTP 下的成本效益治疗，如可接受性曲线所示，因为该程序的一次疗程（25,961 美元）的费用是每月费用的 5.5 倍以上。全剂量索拉非尼（4592 美元）。有趣的是，在中国，如果 WTP 低于 10,473 美元，与全剂量索拉非尼相比，TACE 具有成本效益。中美差异背后的根本原因可能是这两个国家之间不同的医疗收费制度，表现为TACE和索拉非尼（索拉菲尼）的相对成本。与美国 TACE 的高昂费用不同，在中国，包括手术、住院、专科就诊和住院期间各种检查费用在内的 TACE 价格（3170 美元）甚至低于剂量调整后的索拉非尼每月费用（4060 美元）。然而，在两国公认的 WTP 阈值下，与 TACE 相比，索拉非尼全剂量使用仍然是大多数患者的成本效益策略。仅对于中国一些愿意支付低于 10,473 美元的贫困患者，TACE 可能是具有成本效益的治疗方法。

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