简介：RET重排定义了NSCLC的一个独特的分子亚群。多激酶抑制剂ponatinib在RET重排NSCLC的临床前模型中显示出有效的活性。
方法：在这项单臂、多中心、II期试验中，我们评估了帕纳替尼在既往接受过治疗的晚期RET重排NSCLC患者中的临床活性(NCT01813734)。RET重排是通过荧光原位杂交或下一代测序确定的。Ponatinib以30mg的剂量每天给药一次。没有记录客观反应的患者有资格将帕纳替尼的剂量增加至每天45毫克。主要终点是客观反应率。
结果：2014年8月至2017年12月期间，共招募了9名患者。中位年龄为58岁（范围49-73岁）。8名患者(89%)有脑转移病史。先前治疗线的中位数为3（范围1-5）。在九名接受评估的患者中，五名(55%)的肿瘤从基线开始缩小，但没有观察到确认的反应（客观反应率为0%）。疾病控制率为55%。中位随访时间为9.33个月，中位无进展生存期和总生存期分别为3.80个月（95%CI：1.83-5.30）和17.47个月（95%CI：6.57-19.20）。最常见的治疗相关不良事件是皮疹（n=5；56%）、便秘（n=4；44%）和腹泻（n=4；44%）。未观察到与治疗相关的血栓栓塞或心脏事件。
结论：Ponatinib帕纳替尼在RET重排NSCLC患者中的临床活性有限。需要继续开发更有效和选择性的RET抑制剂。详情请扫码咨询：
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