背景：这项单臂、多中心、2期研究评估了帕唑帕尼在不可切除或转移性常规软骨肉瘤患者中的安全性和抗肿瘤活性。
方法：符合条件的患者患有任何级别的常规软骨肉瘤，具有不可切除或转移的可测量肿瘤。间充质、去分化和骨骼外黏液样软骨肉瘤亚型的患者和接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗的患者被排除在外。帕唑帕尼800mg每天一次，给药周期为28天。每2个周期通过局部放射学评估评估肿瘤反应。主要终点是第16周（4个周期）的疾病控制率(DCR)。
结果：入组了47名患者。16周时的DCR为43%（95%置信区间[CI]，28%-58%），优于零假设率30%，但2侧P值（精确检验）为.09（单侧P=.045）。一名患者有部分反应。中位总生存期为17.6个月（95%CI，11.3-35.0个月），中位无进展生存期为7.9个月（95%CI，3.7-12.6个月）。3级或更高级别的不良事件很少发生；高血压（26%）和丙氨酸转氨酶升高（9%）最常见。
结论：本研究提供了帕唑帕尼Pazopanib在常规软骨肉瘤中的阳性药物活性的证据。详情请扫码咨询：
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