雷德帕斯(Midostaurin)与标准护理的成本效益分析

　　Midostaurin (雷德帕斯) 已被提议与标准化疗联合用于治疗新诊断的 FMS 样酪氨酸激酶 3 突变阳性 (FLT3+) 急性髓系白血病 (AML) 成人患者。在英国新诊断的 FLT3+ AML 中，将Midostaurin (雷德帕斯) 和标准护理 (SOC) 后进行Midostaurin (雷德帕斯) 单药治疗的成本效益与单独使用 SOC 进行比较。

　　方法：

　　从英国公共医疗保健系统的角度开发了分区生存模型，以比较Midostaurin (雷德帕斯) 加 SOC 和 SOC 在整个生命周期内的成本效益。该模型包括以下健康状态/分区：诱导、巩固、单一疗法、完全缓解 (CR)、复发、干细胞移植 (SCT)、SCT 恢复和 SCT 后恢复。CR、总生存期和不良事件的数据来自 III 期临床试验。使用“治愈模型”方法和来自国家统计局的数据，将总生存期外推到试验范围之外。效用是通过系统评价确定的。常规护理利用来自美国国家卫生与护理卓越研究所对 AML 中阿扎胞苷的单一技术评估 (TA399)。药物和管理费用，

　　结果：

　　Midostaurin (雷德帕斯) 和 SOC 与 SOC 相比，患者获得的增量生命年 (LYs) 和质量调整生命年 (QALYs) 分别为 1.67 和 1.47。在整个生命周期的增量成本为 54,072 英镑，ICER 为每个 LY 32,465 英镑和每个 QALY 36,826 英镑。敏感性分析总体上与基本案例结果一致。

　　结论：

　　由于 FLT3+ AML 的治疗有限，Midostaurin (雷德帕斯) 代表了新诊断 AML 管理的临床显着进步。使用每个 QALY 50,000 英镑的临终治疗阈值，Midostaurin (雷德帕斯) 被证明是新诊断的 FLT3+ AML 的具有成本效益的选择。

　　AML 进展迅速，特别是在 30% 的 FLT3 突变阳性患者中。根据有希望的 III 期试验结果并伴随其临床实施，按照该领域的标准，系统地分析了Midostaurin (雷德帕斯) 治疗 FLT3 突变阳性 AML 的成本效益。

　　从英国医疗保健系统的角度进行的经济评估扩展了来自 RATIFY 的数据，并纳入了来自当地数据源的成本。经临床专家验证，使用治愈模型推断在 SOC 中添加或不添加Midostaurin (雷德帕斯) 的 OS。使用分区生存模型估计，与单独的 SOC 相比，Midostaurin (雷德帕斯) 组的患者获得了 1.67 LY 和 1.47 QALY。以 54,072 英镑的增量成本，在整个生命周期内，ICER 为每 LY 32,465 英镑和每 QALY 36,826 英镑。因此，Midostaurin (雷德帕斯) 符合 NICE 临终标准，可被视为新诊断的 FLT3 突变阳性 AML 患者的一种具有成本效益的治疗方法。因此，该模型支持指定人群中 MIDO 的推荐和报销。

　　还进行了敏感性分析并支持了这些结论。概率敏感性分析表明，与标准护理相比，Midostaurin (雷德帕斯) 联合化疗的平均 ICER 为每个 QALY 35,435 英镑，在每个 QALY 30,000 英镑的阈值下具有成本效益的概率为 39.2%，在每个 QALY 的门槛为 50,000 英镑。确定性敏感性分析显示对 SCT 率和Midostaurin (雷德帕斯)OS 相对于 SOC 的变化的敏感性最大。最后，其他场景对模型范围的变化表现出最大的敏感性。

　　该模型虽然全面，但也有一些局限性。在无法获得特定数据的情况下，如市场份额以及 SCT 和恢复的持续时间，则通过与临床专家的访谈获得估计值。采访了 50 位专家，更大的样本可以提供进一步的见解，尤其是在市场份额方面。此外，该模型依赖于从文献中获得的效用值并映射到健康状态：这是不可避免的限制，因为在 RATIFY 临床试验期间未收集这些数据。最后，处于 SCT 健康状态的患者只能通过死亡过渡，这必然表明 SCT 后没有复发或后续治疗。

　　总之，Midostaurin (雷德帕斯) 被认为是 FLT3 突变阳性 AML 管理的突破，这是 30 年研究努力的产物。我们的分析表明，这种对 AML 患者 SOC 治疗的必要改进也具有成本效益，因此可以作为对现有文献的重要贡献。微信扫描下方二维码了解更多：