对于来自东亚的局部晚期/转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者，在四个化疗周期（每个周期 21 天）的一线铂类化疗后，吉非替尼（Gefitinib）维持治疗与安慰剂相比显着延长了无进展生存期 (PFS)。无疾病进展的基于联合化疗。本研究的目的是从中国医疗保健系统的角度，评估 EGFR 突变未知的局部晚期或转移性 NSCLC 患者在四个化疗周期的标准一线铂类化疗后维持吉非替尼治疗的成本效益。
方法和发现
半马尔可夫模型旨在评估吉非替尼维持治疗的成本效益。两参数 Weibull 和 Log-logistic 分布独立地拟合到 PFS 和总体生存曲线。进行了单向和概率敏感性分析以评估设计模型的稳定性。模型基础案例分析表明，吉非替尼维持治疗将在 1、3、6 或 10 年的时间范围内增加收益，每个质量调整生命年 (QALY) 分别增加 184,829、19,214、19,328 和 21,308 美元.成本效益分析中最敏感的影响变量是 PFS 加皮疹的效用，其次是 PFS 加腹泻的效用、疾病进展的效用、吉非替尼的价格、进展生存状态下的后续治疗成本、和 PFS 在口服治疗中的应用。吉非替尼的价格是最重要的参数，可以降低每个 QALY 的增量成本。概率敏感性分析表明，在支付意愿（WTP）阈值 16,349 美元（中国人均国内生产总值的 3 倍）下，维持吉非替尼的成本效益概率为零。敏感性分析均表明该模型是稳健的。
结论
对于 EGFR 突变未知的局部晚期/转移性 NSCLC 患者，一线铂类化疗后维持吉非替尼（Gefitinib）并不具有成本效益。降低吉非替尼的价格可能是满足中国广泛治疗需求的优先选择。
根据一项跨越 27 个中心的中国 III 期试验，对于局部晚期/转移性 NSCLC 患者在 4 个化疗周期的一线铂类联合化疗后没有疾病进展，维持吉非替尼治疗已被证明比安慰剂显着延长 PFS。然而，在将其广泛用于合适的患者之前，必须考虑其经济影响，特别是对于人口>13亿且医疗资源严重短缺的中国。
卫生保健中的资源分配决策普遍基于经济评估的结果。然而，从临床试验来看，很难收集足够的财务数据进行经济评估。因此，可以估计替代策略的长期成本效益的数学模型是一种有用的技术，可以支持医疗资源利用的经济分析。在目前的研究中，半马尔可夫模型以及二参数 Weibull 和 Log-logistic 分布被用于测量时间依赖性转移概率并计算试验中提出的实践中获得的直接医疗成本、LYG 和 QALY。
进行了成本效益评估，以分析吉非替尼维持治疗对具有未知 EGFR 突变的局部晚期/转移性 NSCLC 患者的经济影响。对 1 年、3 年、6 年和 10 年时间范围的基本案例分析显示，每个 QALY 收益的 ICER 不利，分别为 184,829 美元、19,214 美元、19,328 美元和 21,308 美元。OSA 和 PSA 都表明我们应用的模型对结果是稳健的。对 1,000 例病例的蒙特卡罗模拟表明，所有用于维持吉非替尼（Gefitinib）治疗的 ICER 均高于世界卫生组织 (WHO) 成本效益指南推荐的 WTP 阈值（3 倍人均 GDP）。中国大陆有31个省级行政单位，人均GDP差异显着。例如，2011 年，贵州省的价格从 2,495 美元到 13 美元不等。根据WHO推荐的阈值，不同省级行政单位的WTP阈值从每增加一个QALY 7,485美元（3×2,495美元）扩大到40,176美元（3×13,392美元），超出了WTP的敏感范围（约 17,700 美元至 26,300 美元）从当前研究的 PSA 中获得。显然，对于EGFR突变不明的局部晚期/转移性非小细胞肺癌，当地政府可以根据当地经济发展水平，充分考虑覆盖一线铂类化疗后的吉非替尼维持治疗。不同经济水平省份的成本效益概率，当吉非替尼在获得中国国家基本医疗保险药品目录之前获得地方政府财政批准时，可以为地方政府提供可用信息。
综上所述，根据WHO成本效益指南推荐的WTP阈值（3×人均GDP），EGFR突变未知的局部晚期/转移性NSCLC患者在4个化疗周期标准化疗后进行吉非替尼（Gefitinib）维持治疗可能从中国医疗保健系统的角度来看，对中国大陆来说并不划算。但是，不同经济水平的地方政府可以充分考虑涵盖维持治疗的吉非替尼。因为对于富裕地区（人均GDP>8,767美元），新策略似乎是一个合理的选择，如果人均GDP在5,900美元到8,767美元之间，维持治疗在不同成本方面可能是有利的——有效概率。降低吉非替尼的价格。微信扫描下方二维码了解更多：
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