2019 年 5 月 24 日，美国食品和药物管理局批准鲁索替尼(ruxolitinib)用于 12 岁及以上成人和儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD)。批准基于研究 INCB 18424-271 (REACH-1;)，一项开放标签、单臂、多中心试验，包括 49 名在同种异体造血干细胞移植后发生的 2-4 级 SR-aGVHD 患者。鲁索替尼以 5 mg 每天两次给药，在没有毒性的情况下，3 天后允许剂量增加至 10 mg 每天两次。
第 28 天的总体反应率为 57.1%（95% 置信区间 [CI]：42.2-71.2）。中位反应持续时间为 0.5 个月（95% CI：0.3-2.7），从第 28 天反应到死亡或需要新治疗急性 GVHD 的中位时间为 5.7 个月（95% CI：2.2 至不可估计 ）。常见的不良反应包括贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、感染、水肿、出血和转氨酶升高。鲁索替尼是首个获批用于治疗 SR-aGVHD 的药物。鲁索替尼是 JAK1 和 JAK2 的抑制剂。在体外，暴露于鲁索替尼的 T 细胞响应同种抗原降低了增殖和细胞因子的产生8，并且用鲁索替尼体内治疗降低了未经治疗和类固醇难治性主要组织相容性复合物错配小鼠模型中 GVHD 的严重程度。
在已发表的病例系列和回顾性综述中，单独或联合使用类固醇治疗的 aGVHD 成人和儿童患者的完全缓解 (CR) 率为 8%–46%，总体缓解率 (ORR) 为 38%–82%。其他免疫抑制药物.在此，我们根据第一项前瞻性试验 REACH-1 研究总结了美国食品药品监督管理局 (FDA) 对鲁索替尼治疗 SR-aGVHD 的审查。
鲁索替尼是美国食品和药物管理局批准的第一种治疗 12 岁及以上成人和儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病的药物。它的批准为 60% 对类固醇治疗无反应的患者提供了一种治疗选择。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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