背景：临床试验患者的严格招募标准通常会导致研究结果的普遍性降低。我们研究了在慢性粒细胞白血病(CML)患者的临床试验之外如何使用帕纳替尼。
患者和方法：本回顾性研究包括所有在以色列7个医疗中心接受过帕纳替尼ponatinib治疗的CML诊断患者。
结果：从2011年到2016年，我们确定了37名接受帕纳替尼治疗的CML患者，其中21名处于慢性期，16名处于晚期。只有9名患者(26%)携带T315I（第315位苏氨酸到异亮氨酸突变）突变。所有患者都曾接受≥1种酪氨酸激酶抑制剂治疗。
我们队列中的中位年龄为43岁（范围，9-82岁），明显比复发或难治性CML患者的预期年轻，比参加PACE（费城普帕纳替尼性急性淋巴细胞白血病和CML评估）试验。在14个月（范围，1-51个月）的中位随访期间，总体反应率为85%。在34名患者中，16名(47%)至少经历了主要的分子反应。在37名患者中。
结论：在现实生活中，帕纳替尼ponatinib是一种“利基药物”，适用于具有或不具有T315I突变的异常年轻的CML患者的独特人群。在这个高度选择的组中，与PACE队列非常不同，帕纳替尼ponatinib实现了高总体反应率。详情请扫码咨询：
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