背景：托法替尼是一种部分选择性Janus激酶抑制剂，被批准用于治疗难治性中重度溃疡性结肠炎[UC]。我们试图在真实世界的队列中确定托法替尼的有效性和不良反应。
方法：我们对134名UC患者进行了一项回顾性观察队列研究[64%男性；中位年龄37岁[范围16-81]；从2018年10月到2019年10月，在英国的四个中心，83%的患者之前接受过至少一种生物制剂治疗，接受托法替尼治疗。根据研究地点，使用简单临床结肠炎活动指数[SCCAI]或部分梅奥评分[PMS]评估疾病活动。反应和缓解分别定义为SCCAI或PMS减少≥3和SCCAI≤2或PMS≤1。
结果：总体而言，74%（88/119；95置信区间[CI]65-81%]患者在第8周对托法替尼有反应，44%[47/108；95%CI3453%]患者在第26周。原发性无反应与年龄较小[p=0.014]和基线时较高的C反应蛋白[CRP]水平独立相关[p=0.004]。只有23%[3/13]的患者继续使用托法替尼主要无反应的设置是在第26周无类固醇缓解。先前的生物暴露不影响反应或缓解率。
然而，剂量增加，大约一半失去反应的患者重新获得反应。在20中观察到血脂异常%[27/134;95%CI1428%]的患者，但需要停药的不良事件并不常见，也没有发生静脉血栓栓塞事件。
结论：在这个多中心真实世界队列中，托法替尼Tofacitinib在难治性UC人群中具有良好的耐受性和临床有效性。详情请扫码咨询：
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