阿法替尼（afatinib）是一种 ErbB 家族阻滞剂，被批准用于治疗表皮生长因子受体 (EGFR)突变阳性非小细胞肺癌 (NSCLC)。关键随机临床研究表明，与铂类化疗（LUX-Lung 3、LUX-Lung 6）和吉非替尼（LUX-Lung 7）相比，阿法替尼可显着延长无进展生存期，且副作用可控。然而，这些结果来自在选定患者中进行的对照研究，并不一定代表阿法替尼的实际使用情况。为了更广泛地了解一线阿法替尼的有效性和安全性，我们对真实世界的研究进行了文献综述，这些研究评估了其在各种患者人群中的使用情况。
我们专注于具有罕见EGFR 的患者突变、脑转移或高龄患者，因为这些患者通常被排除在临床研究之外，但在常规临床实践中经常看到。可用的真实世界研究表明，阿法替尼在日常临床实践环境中的不同患者群体中具有临床活性并且是可以耐受的。此外，与 LUX-Lung 7 一致，几项真实世界的比较研究表明，阿法替尼可能比第一代 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂具有更好的疗效。在临床实践中对 21-68% 的患者进行了耐受性指导的剂量调整，似乎并未降低阿法替尼的疗效。总之，这些发现为使用阿法替尼作为EGFR突变阳性 NSCLC患者的治疗选择提供了进一步的支持。
如今，在许多国家，医生可以选择三代已获批的EGFR TKIs用于EGFR突变阳性NSCLC的一线治疗：第一代可逆EGFR TKIs厄洛替尼、吉非替尼（以及中国的艾克替尼）；第二代 ErbB 家族阻滞剂阿法替尼和达克替尼；以及第三代 EGFR 野生型保留、不可逆 EGFR 抑制剂奥希替尼。所有这些药物已经有显著无进展生存期（PFS）收益相关联与前瞻性 III 期试验中的标准护理；在这些研究中，通过独立审查评估的中位 PFS 通常为 9.7-13.1 个月，使用厄洛替尼，9.2–10.8 个月，吉非替尼，11.2个月与埃克替尼，1.0-13.6个月阿法，14.7个月与达克替尼，和17.7个月奥希替尼，在肿瘤患者窝藏常见EGFR突变（Del19或L858R）。除了令人印象深刻的疗效外，EGFR TKI 具有比传统铂双药化疗更好的耐受性。不良事件（AE）是可以预测的，可管理与支持治疗措施和/或耐受性引导的剂量减少，很少导致永久性停药（通常⩽10％的患者）。
包括美国食品和药物管理局在内的监管机构越来越认识到真实世界数据的重要性，将其作为监测获批药物安全性的重要信息库，并支持新药物的批准决策。此外，由于上述原因，人们越来越认识到，在临床试验的限制范围内，抗癌药物的有效性和安全性的书面证据可能无法反映在现实世界的实践中。例如，最近针对 ASCO 价值框架进行的实证分析表明，肿瘤学的真实世界数据往往比前瞻性试验显示出较差的疗效，尤其是在使用 PFS 等替代终点时。对于肺癌，分析估计随机对照试验将 PFS 和 OS 的实际结果平均高估了 18% 和 6%。因此，对EGFR突变阳性 NSCLC患者进行真实世界研究以评估不同 TKI 在“真实”人群中的表现尤为重要，并有助于指导为每个个体选择最佳治疗方案。
在这里，我们对真实世界的研究进行了文献回顾，这些研究在EGFR突变阳性 NSCLC患者的一线治疗环境中评估了阿法替尼。我们报告了阿法替尼在临床实践中看到的不同人群中的疗效，包括罕见突变患者、脑转移患者和老年患者。我们描述了阿法替尼的耐受性，以及耐受性指导的剂量减少对现实世界中的 AE 和结果的有效性。此外，还审查了有关阿法替尼耐药机制的信息，并考虑了对后续治疗的影响。现在阿法替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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