MDV3100-11 是一项单臂、开放标签、II 期试验，用于评估恩杂鲁胺（安杂鲁胺）对局部晚期或转移性 TNBC 患者的疗效和安全性。该研究是根据赫尔辛基宣言和良好临床实践的原则进行的。所有患者在任何研究相关程序之前都提供了书面知情同意书。符合条件的患者为 18 岁或以上，东部肿瘤协作组的体能状态为 0 到 1，局部晚期或转移性 AR 阳性 TNBC（定义为 ER 和 PgR 以及人表皮生长因子受体染色 < 1% 2、0 或 1+（通过 IHC 染色或通过原位杂交呈阴性）。
如果患有晚期 TNBC 的 ER 阳性和/或 PgR 阳性原发性肿瘤患者符合条件。AR 的中央评估和探索性生物标志物开发需要来自原发性肿瘤的足够组织或最近的核心针或来自转移性病变的切开活检以明确诊断 TNBC。IHC 结果报告为 AR 阳性 (> 0%) 或 AR 阴性 (0%)。允许仅骨评估疾病。患者可能已经接受了任意数量的晚期疾病治疗。所有患者都具有方案中定义的足够的终末器官功能。有 CNS 转移、有癫痫病史、严重心血管疾病或实验室异常的患者不符合条件。
在患者病程和治疗同意之前的任何时间，都允许提交肿瘤组织用于 AR 筛查。使用两种 AR 抗体 AR441 (Dako, Carpinteria, CA) 和 SP107 (Ventana, Tucson, AZ) 的 IHC 检测被优化用于检测乳腺癌组织。使用 SP107 的 IHC 结果确定了资格，并用于报告研究相关结果。调查人员仅被告知患者是 AR 阳性或阴性。如果可用，从所有入组和接受治疗的患者的剩余肿瘤组织中提取 RNA 和 DNA，也从通过预筛选提交组织但未接受恩杂鲁胺（其中一些人检测为 0%）以进行下一代测序的一部分患者中提取 RNA 和 DNA .
入选患者每天接受一次恩杂鲁胺160 mg，直至疾病进展。在前 12 个月内每 8 周评估一次反应，然后使用标准放射学方法每 12 周评估一次。通过收集治疗中出现的不良事件（AE；使用美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准第 4 版进行分类）、中心实验室测试和身体检查来评估安全性。因实体瘤疗效评估标准 (RECIST) 1.1 版定义的疾病进展以外的原因停用恩杂鲁胺的患者被要求继续进行预定的影像学评估，直到记录到客观的进展性疾病。停止研究药物后，观察患者的安全性和生存状态。
预先指定了两个人群。意向治疗 (ITT) 人群包括所有入组患者。根据转化乳腺癌研究联盟 (TBCRC) 011 研究，可评估的亚组包括 IHC 中 AR 表达 ≥ 10% 的患者，和一项或多项基线后肿瘤评估。主要终点是 16 周时的临床受益率 (CBR16)，定义为研究第 16 周时确认的完全缓解 (CR) 或部分缓解或疾病稳定。人口。前 26 名可评估患者中至少有 3 名必须达到 CBR16 才能进入第 2 阶段。如果在整个研究中 62 名可评估患者中有 9 名或更多达到 CBR16，则将达到疗效阈值。真实的 CBR16 为 8% 的零假设针对单方面的替代方案进行了测试。当真实响应率为 20% 时，该设计产生了 5% 的单侧 I 型错误率和 85% 的功效。预计大约 95 名患者将产生 62 名可评估的患者。
2013年6月至2014年7月，提交了来自预筛选患者的404份肿瘤组织样本。其中，368 个适用于中央诊断分析。近 80% 的可评估样本表达核 AR > 0%，> 55% 的样本的 AR ≥ 10%。在筛选出符合研究资格的 165 名患者中，118 名患者在 7 个国家的 45 个临床研究地点入组；78 名患者符合可评估亚组的标准。主要分析的数据截止日期为 2015 年 9 月 15 日。对 OS 进行了更新分析，数据截止日期为 2017 年 3 月 15 日。ITT 人群和可评估亚组之间的患者人口统计学和临床特征一致。大多数患者（84%）接受了早期乳腺癌的全身辅助治疗。局部晚期或转移性 TNBC 接受的既往治疗中位数为 1（范围，0 到 7 个既往治疗），既往治疗包括紫杉类（50%）、卡培他滨（44%）、铂化合物（42%）和艾日布林(19%)。55% 的患者 (n = 65) 接受恩杂鲁胺作为晚期 TNBC 的第一个方案 (n = 22, 19%) 或第二个方案 (n = 43, 36%)。大多数患者有内脏疾病 (63%)，而 11% 的患者仅有骨转移。现在恩杂鲁胺的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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