鲁索替尼（ruxolitinib）是一种被批准用于治疗骨髓纤维化的口服 JAK1 和 JAK2 抑制剂，可抑制 STAT1 磷酸化并改善炎症性疾病中的细胞因子依赖性免疫病理，包括小鼠模型中噬血细胞淋巴组织细胞增生症的表现。因此，我们旨在评估鲁索替尼在继发性噬血细胞淋巴组织细胞增生症成人患者中的活性和安全性。
我们在密歇根大学罗杰尔癌症中心（美国密歇根州安娜堡市）对患有继发性噬血细胞淋巴组织细胞增生症的成人进行了鲁索替尼的开放标签、单中心、初步研究。我们纳入了 18 岁或以上的患者，他们至少满足 HLH-2004 八项噬血细胞性淋巴组织细胞增生症标准中的五项。参加本研究不需要停用皮质类固醇。患者以连续 28 天的周期接受口服鲁索替尼（15 毫克，每天两次），或直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要终点是从第一剂鲁索替尼开始 2 个月的总生存期。次要终点包括不良事件的评估，反应（定义为对噬血细胞性淋巴组织细胞增生症诊断标准中包括的所有可量化体征和实验室异常的评估）和药效学生物标志物。对所有接受治疗的患者进行了分析，并有可用数据。
截至 2019 年 2 月 7 日，已招募了 5 名患者。第一位患者于 2016 年 2 月入组。没有死亡记录，中位随访时间为 490 天（IQR 190-1075）。2 个月总生存率为 100% (95% CI 57–100)。关于反应，在所有 5 名患者中均观察到症状（部分或完全）消退和疾病相关实验室异常。在治疗的第一周内，所有患者的血细胞减少症都有所改善，导致相对较快的输血独立、停用皮质类固醇和出院。报告了单一严重不良事件（即 4 级发热性中性粒细胞减少症）。一名患者因 2 级肢体疼痛而停止治疗，未观察到与治疗相关的死亡。炎症标志物（如铁蛋白、
主要终点是从第一剂鲁索替尼开始 2 个月的总生存期。次要终点是安全性和耐受性、达到缓解的患者比例、缓解持续时间（此处未报告）、无进展生存期、总生存期（定义为从首次给予鲁索替尼到任何原因死亡的时间），基线和治疗后药效生物标志物的变化，包括炎性细胞因子和 T 细胞和单核细胞活化的标志物（即可溶性 IL-2 受体和可溶性 CD163）。
这些初步数据表明，鲁索替尼在门诊继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症患者中具有活性、耐受性良好且易于管理。鉴于缺乏有效的非骨髓抑制疗法，这些初步发现对噬血细胞性淋巴组织细胞增生症和其他细胞因子释放综合征患者具有重要的治疗意义，值得进一步研究。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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