我们针对没有高风险特征的老年多发性骨髓瘤患者进行的响应适应疗法试验获得了显着的PFS（中位数为36个月）。重要的是，大多数患者不需要添加地塞米松。来那度胺单药治疗的ORR为73%，该患者群体的中位PFS估计为29个月。这是对新诊断的多发性骨髓瘤患者进行单药来那度胺的第一项研究。这些数据表明，这种方法可以考虑用于治疗新诊断为多发性骨髓瘤的老年人，在没有高危特征的情况下，以及可能对地塞米松和硼替佐米不耐受的患者。
本研究中注意到的不良事件与在患有多发性骨髓瘤的老年人中使用来那度胺是一致的。然而，我们注意到3级或4级中性粒细胞减少症的发生率高于之前的研究报告。可能，如Palumbo等人所示，基于虚弱/老年人评估的来那度胺起始剂量可能会导致较少的毒性或剂量调整，谁还表明，老年评估是新诊断的老年骨髓瘤患者预后（包括生存和非血液学毒性）的有力预测指标。然而，这项研究在获得此类数据之前就已启动，并未进行类似的评估。
同样，单药硼替佐米已在一组中位年龄为60岁（范围33-76岁）的新诊断骨髓瘤患者中进行了评估。ORR为41%，中位PFS为17个月。
联合来那度胺和地塞米松是老年多发性骨髓瘤的标准治疗方法。Benboubker等人(2014)发现该疗法的ORR为75%，中位PFS为25.5个月（大约40%的患者在开始治疗后40个月时无进展）。然而，在该研究中，40%的患者患有国际分期系统III期疾病，17-20%的患者具有高危细胞遗传学特征，我们的试验排除了这些特征。这使得交叉研究比较困难。
Richardson等人评估了将硼替佐米添加到来那度胺和地塞米松骨架（称为RVD方案）中的情况，结果表明在I/II期试验中治疗的患者中有100%有反应。随后，Durie等人(2017)将没有立即大剂量美法仑和干细胞移植计划的新诊断多发性骨髓瘤患者随机分配至来那度胺和地塞米松或硼替佐米、来那度胺和地塞米松8个周期，然后是来那度胺和地塞米松维持治疗。在诱导中添加硼替佐米与ORR增加（81%与71%）、PFS增加（中位PFS43个月与30个月）和生存期增加（中位75个月与64个月）以及增加相关神经毒性。然而，该研究中患者的中位年龄为63岁，比我们试验中招募的患者的中位年龄小10岁。
正如预期的那样，老年人，特别是75岁以上的患者，来那度胺和地塞米松的中位PFS为20个月）。最近，O'Donnell等人报道了一种名为RVDlite的剂量衰减RVD方案，该方案在一组新诊断的患者中进行，这些患者不符合高剂量治疗和干细胞移植的条件，并且中位年龄为73年。ORR为86%，中位PFS为35个月。Ixazomib是一种口服蛋白酶体抑制剂，在新诊断的骨髓瘤患者中也与来那度胺和地塞米松联合使用，导致反应率高且神经毒性较小。
目前正在进行的针对该患者群体的III期研究正在评估在来那度胺和地塞米松骨架中添加第三种药物，包括埃洛妥珠单抗或达雷妥尤单抗。在无类固醇的环境中加入这些新的免疫疗法可能会更有效，并且应该成为未来适应反应研究的主题。
本研究的主要限制是样本量小。因此，结果可能无法推广到更广泛的多发性骨髓瘤老年人群。我们的研究需要在更大的多中心前瞻性研究中进行扩展和证实，以克服这一限制。
总之，对于65岁或以上无高危骨髓瘤的患者，这种使用单药来那度胺Revlimid并随后在PD事件中加入低剂量地塞米松的方法是可行的，并且结果优于联合用药治疗。该方案可用于治疗不适合接受地塞米松或蛋白酶体抑制剂治疗的患者。这些结果应该在更大的前瞻性研究的背景下进行验证。详情请扫码咨询：
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）