MP-104-NM-001是一项随机双盲，安慰剂和活性药物对照研究，评估地夫可特（EMFLAZATM）在5-15岁DMD男性患者中改善肌力的疗效（n=196）。受试者随机接受地夫可特0.9/mg/kg/天，或1.2/mg/kg/天，泼尼松0.75 mg/kg/天，和安慰剂。地夫可特两个剂量组均较安慰剂组有显著改善。MP-104-NM-002是一项支持性研究评价地夫可特在5-11岁DMD男性患者的疗效（n=38）。受试者服用地夫可特2mg/kg，隔日给药，或者安慰剂。与安慰剂组相比地夫可特组在6个月时肌力提高（LS平均改变0.57），安慰剂组（LS平均改变-0.64，p=0.019）。
由于两项临床研究均在90年代初期进行，临床药品的处方信息无法获得。由于3期临床研究没有收集PK数据。因此无法直接桥接3期临床研究数据。因此申请人进行了一系列BA/BE试验希望间接桥接3期临床研究。
3期临床研究中不同给药方案均观察到疗效。MP-104-NM-001地夫可特剂量方案包括0.9 mg/kg/日，1.2 mg/kg/日，每日一次。MP-104-NM-002地夫可特剂量方案包括2mg/kg，隔日给药。这些剂量方案均观察到对DMD患者的疗效。地夫可特的剂量效应曲线相对比较平坦（0.9,1.2mg/kg/日，2mg/kg/q2D），处方不同造成的微小的剂量差异不会影响临床有效性。微信扫描下方二维码了解更多：
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