骨髓瘤纤维化简称为髓纤,骨髓瘤纤维化在目前来说是非常少见的疾病,并且骨髓瘤纤维化的发病原因也是不明的。骨髓瘤纤维化典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD)。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗,包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。
2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化(MF)患者。2017年3月10日,鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)患者的治疗。鲁索替尼还是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂,Janus激酶抑制剂(JAK抑制剂)是一种近年来研究用于治疗色素性疾病(特别是白癜风),在白癜风治疗中具有重要前景。
鲁索替尼(Ruxolitinib),别名:捷恪卫、芦可替尼,是由一家1991年建立、快速崛起美国医药公司Incyte 公司和瑞士诺华制药有限公司联合开发研制的。于2011年11月16 日获得美国食品药品管理局(FDA)批准上市,这是第一个获准的专门治疗骨髓纤维化的药物。
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