米哚妥林是目前被批准用于多靶向激酶抑制剂,能够抑制白血病细胞表达ITD和TKD突变体FLT3受体信号和细胞增殖能力,从而中断癌细胞生长及增殖的能力。该药品在肥大细胞中抑制的信号在细胞增殖和组胺释放和诱导凋亡能力。FLT3基因突变见于大约1/3的急性髓系白血病(AML)成人患者,目前在我国治疗这种疾病的方法有很多,但是疗效都不十分理想。我国香港地区在近年来医疗技术不断与国际接轨,引进了很多的治疗FLT3突变阳性急性髓系白血病的药物,其中新药米哚妥林表现出了突出的治疗效果。
研究人员发现,一种名为米哚妥林(PKC412)的酪氨酸激酶抑制剂,能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因,通过这一靶向药物治疗,参与研究的约六成严重患者病情得到明显好转。这项发表在美国《新英格兰医学杂志》上的研究显示,米哚妥林能遏制器质性病变和肥大细胞的浸润性增生,患者寿命能由此平均延长28.7个月。但药物同时会产生恶心呕吐、血象变化等副作用。由丹娜—法伯癌症研究所的Richard Stone博士(Richard Stone, MD)带领的一项靶向药物临床试验,成为针对新近诊断的急性髓性白血病(acute myeloid leukemia, AML)的首个新疗法,这是逾25载以来有关该疾病疗法的首项突破。
米哚妥林是一种口服型的药品,该药品开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。该药可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶,包括FTL3,从而中断癌细胞生长及增殖的能力。美国食品药品监督管理局(FDA)批准了 米哚妥林与化疗联合治疗伴FTL3突变的初治AML患者。该药是自1990年以来首个被批准治疗AML的新药。
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