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地夫可特是第二个治疗杜氏肌营养不良的药

时间:2020-02-24 11:47 来源:康安途 作者:康安途医疗旅游

  杜氏肌营养不良(DMD)药物的开发如火如荼地进行,小编对DMD新药的关注也一如既往,这里我们一起盘点那些值得关注的DMD药物研发进展。1)外显子51跳跃eteplirsen。第一个获得批准的DMD药物,针对51号外显子跳跃。

地夫可特

  在部分患者的骨骼肌中,该药物能够提高dystrophin蛋白的含量。这也是eteplirsen得以批准的一大原因。但是,eteplirsen的临床试验样本量有限,因此,Sarepta在其官网坦言,该药物的临床益处还没有被完全证明,需要进一步的临床试验数据验证。

  2)Emflaza(地夫可特)。2017年2月获得FDA批准,成为第二个获批的DMD新药。地夫可特是一种抗炎的糖皮质激素药物。虽然其他国家上市已久,但是没有被批准治疗DMD。由Marathon公司获得批准,随后,马拉松以1.4亿美元将Emflaza卖给了PTC制药公司。

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(责任编辑:康安途医疗旅游)

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